雷德帕斯Rydapt(Midostaurin)治疗急性髓性白血病效果到底如何？

雷德帕斯Rydapt(Midostaurin)用于治疗新诊断为急性髓性白血病（AML）的成人，这些患者的基因名为FLT3，具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症的成年人。

Rydapt（雷德帕斯）是这15年来首个获批的治疗急性髓性白血病AML的新药，该药是由诺华开发，用于治疗FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)阳性突变的AML新增患者。在AML的靶向治疗上，Rydapt是众多候选药物的领跑者。AML是一种侵袭性的癌症，虽不常见，但预后不良。那Rydapt治疗AML效果到底怎么样呢？

事实上，Rydapt也只能带来适量的临床受益，在一项由717名患者参与的III期临床试验中，Rydapt+化疗组中，59%的患者最终接受了造血干细胞移植，而化疗组这一比例为55%；但Rydapt+化疗组的死亡风险较化疗组下降了23%，这也是Rydapt获批的关键支撑证据。与对照组的3.0个月生存期相比，Rydapt使生存期延长至8.2个月。

从存活曲线来看，Rydapt的临床效益主要集中在治疗的早期阶段。目前，Rydapt（雷德帕斯）的作用机制并不完全清楚，除了靶向FLT3(也叫CD135)，它还作用于蛋白激酶C-a、VEGFR-2、c-KIT和血小板源生长因子(PDGFR)受体。

以上图片为RYDAPT在致泰药业实拍图

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