Ztalmy治疗与CDKL5缺乏症相关的癫痫发作获得CHMP积极评价

欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）近日对Marinus Pharmaceuticals的Ztalmy（ganaxolone）口服混悬液发表了积极的评价。这一积极意见意味着Ztalmy有望被批准作为辅助治疗用于2至17岁患者中与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。如果获批，Ztalmy将成为欧盟第一个用于治疗CDD相关癫痫发作的药物，这将为患者带来新的希望和疾病管理选择。

缺乏有效治疗选择的CDKL5缺陷症（CDD）

CDKL5缺陷症（CDD）是一种严重而罕见的遗传病，其特征除了严重的神经发育障碍外，还包括早发和难以控制的癫痫发作。长期以来，CDD患者和他们的家人一直在寻找能够有效管理这种疾病的治疗选择。然而，直到现在，他们一直面临着缺乏满足其特殊需求的药物的困境。

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CHMP的积极评价

Marinus Pharmaceuticals的Ztalmy为CDD患者带来了新的希望。CHMP的积极意见强化了Ztalmy在安全性和有效性方面的表现，同时也证实了该团队和CDD群体为推动治疗研究而付出的不懈努力和奉献精神。这一积极评价的认可进一步推进了解决欧洲难治性癫痫发作的CDD患者所面临的重大需求。

CHMP的积极意见现在将提交给欧盟委员会（EC）进行审查。预计EC将在收到CHMP意见后的67天内做出最终决定，并将适用于除挪威、冰岛和列支敦士登之外的所有27个欧盟成员国。如果Ztalmy获得批准，它将成为欧盟第一个用于辅助治疗与CDD相关的癫痫发作的治疗药物。这将为CDD患者和他们的家人带来福音，为他们提供更多治疗选择，帮助他们改善生活质量和管理疾病。

总体而言，Marinus Pharmaceuticals的Ztalmy获得CHMP的积极评价，为CDD患者带来了新的治疗希望。这一积极意见证明了Ztalmy在安全性和有效性方面的优势，并强调了Marinus Pharmaceuticals和CDD患者群体在推动治疗研究方面的努力。随着EC的审查和最终决定的到来，我们期待着Ztalmy能够获得欧盟批准，为CDD患者提供一种创新的治疗选择。

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