FDA批准ZILBRYSQ(Zilucoplan)用于治疗成人全身性重症肌无力(gMG)

全身性重症肌无力（gMG）是一种自身免疫性疾病，患者可能面临肌肉无力、视觉问题、吞咽困难和呼吸肌无力等多种严重症状。在这个背景下，2023年10月17日，生物制药公司UCB宣布，他们的药物ZILBRYSQ（zilucoplan）已经获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗gMG患者中抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成年患者。这一批准标志着一项新的治疗选择，可能对gMG患者的生活产生积极的影响。

ZILBRYSQ：首个自行给药的gMG治疗药物

ZILBRYSQ是一种C5抑制剂，是唯一每日1次皮下注射的gMG靶向疗法，适用于抗AChR抗体阳性的gMG成年患者。这一批准使ZILBRYSQ成为了一项重要的治疗工具，因为它允许患者自行给药，提供了更大的灵活性和独立性。

RAISE研究支持的批准

FDA对ZILBRYSQ的批准得到了RAISE研究（NCT04115293）的支持，该研究于2023年5月发表在《柳叶刀神经病学》杂志上。RAISE研究是一项多中心、3期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估ZILBRYSQ在抗AChR抗体阳性gMG成年患者中的疗效、安全性和耐受性。在研究中，患者以1:1的比例随机接受了每日皮下注射0.3 mg/kg ZILBRYSQ或安慰剂，持续12周。结果显示，在第12周时，ZILBRYSQ对广泛的轻度至重度抗AChR抗体阳性gMG成年患者产生了快速、一致且具有统计显著性的益处。此外，最常见的不良反应包括注射部位反应、上呼吸道感染和腹泻。

自我治疗的益处

ZILBRYSQ是一种每日1次的皮下注射药物，适用于抗AChR抗体阳性的gMG成年患者。与静脉注射治疗相比，自行治疗具有许多优势，包括减少往返医院的时间、减少对工作义务的干扰，以及增强独立性。与单克隆抗体C5抑制剂不同，ZILBRYSQ作为肽，可以与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换同时使用，无需补充剂量。

罕见疾病的治疗选择

全身性重症肌无力是一种罕见的自身免疫性疾病，患病率相对较低，每100万人中有100-350例。这种疾病并不偏向任何特定种族、性别或年龄组。然而，gMG患者可能会面临多种症状，这些症状对他们的生活产生了极大的影响，包括严重的肌肉无力，视觉问题，吞咽和说话困难，以及危及生命的呼吸肌无力。

理解gMG的病理学

gMG的特征是神经肌肉接头（NMJ）的功能障碍和损伤。几个因素被认为是gMG疾病病理学的驱动因素，其中包括补体级联、免疫细胞和致病性免疫球蛋白G（IgG）自身抗体。在抗AChR抗体阳性的gMG中，致病性AChR自身抗体（IgG1和IgG3）启动经典补体途径，导致C5裂解和MAC（膜攻击复合物）形成、NMJ损伤、AChR丧失并随后受损突触传递。因此，防止MAC形成可以减少对突触后膜的损伤，降低离子通道电导的破坏，并有助于保护神经肌肉传递。

ZILBRYSQ（zilucoplan）的FDA批准为全身性重症肌无力（gMG）患者提供了新的治疗选择，特别是那些抗AChR抗体阳性的成年患者。这项自行给药的疗法不仅提供了更大的治疗灵活性，还有助于减少医院访问次数，降低了生活中的不便，增强了患者的独立性。这一批准标志着在罕见疾病治疗领域的重要进展，将有助于改善患者的生活质量，为他们带来新的希望。

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