研究数据显示出Zelenirstat对晚期癌症的临床益处

在近期的医学研究中，一项关于新型抗肿瘤药物Zelenirstat（PCLX-001）的临床试验引起了广泛关注。这一药物，作为一种NMT抑制剂，展现了在复发/难治实体瘤和血液恶性肿瘤治疗中的潜在临床益处。随着2024年胃肠癌研讨会的召开，试验的阶段1研究的剂量逐步升级结果为结直肠癌和阑尾癌的患者带来了令人鼓舞的安全性和耐受性。此外，该研究为试验确定了推荐的第二阶段剂量（RP2D）为每日210毫克。

背景和研究动机

在接受《Targeted Oncology》采访时，Cross Cancer Institute的医学肿瘤学家Randeep Sangha博士深入讨论了这项阶段1研究的背景和研究Zelenirstat用于治疗实体瘤和血液恶性肿瘤的合理性。

研究概况

这项研究纳入了29名曾接受过重度治疗的实体瘤或淋巴瘤患者，这些患者平均接受过4种治疗方案，均为复发/难治病例。其中，8名患者患有结直肠癌，2名患者患有胰腺癌，1名患者患有阑尾癌。

试验结果显示，在阶段1研究中，接受RP2D治疗的实体瘤患者的进展无病生存率和总体生存率显著延长。在17名可评估患者中，有5名（30%）患者的最佳治疗反应为稳定病情，其中包括一名晚期难治性结肠癌患者，在接受每日140毫克Zelenirstat治疗6个疗程后仍然保持稳定，直至疾病进展。

安全性和耐受性

对于药物的安全性，最常见的治疗相关不良事件是胃肠道（GI）方面的，包括腹泻、恶心和呕吐。这些不良事件大多为1-2级别，自限性，并仅在少数患者中发生。在试验中的任何患者中均未观察到骨髓抑制、神经病变或QT间期延长。

结论

综合来看，Zelenirstat在阶段1研究中展现出了在复发/难治实体瘤和血液恶性肿瘤治疗中的潜在临床益处。胃肠癌研讨会上的研究结果为该药物的推进提供了强有力的支持。Randeep Sangha博士指出，这项研究为未来的临床试验奠定了基础，同时也为实体瘤和血液恶性肿瘤的治疗领域带来了新的曙光。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。