FDA同意优先审查Zanidatamab用于治疗HER2阳性胆道癌

爵士制药公司（JAZZ）近日发布的消息引起了医学界的广泛关注。根据5月29日的新闻稿，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意优先审查Zanidatamab用于治疗既往治疗过的、不可切除的、局部晚期或转移性HER2阳性胆道癌（BTC）的生物制剂许可申请。这一消息给患有这一罕见病症的患者带来了新的曙光，也为医学界带来了新的希望。

胆道癌的挑战与需求

胆道癌，又称胆管癌，是一种罕见但危害巨大的癌症类型，它在胆管中形成，连接着肝脏、胆囊和小肠，给患者带来了严重的身体不适。这种疾病的主要症状包括肝功能异常、腹痛、黄疸、体重减轻等，常常在晚期才被诊断出来，给治疗带来了极大的挑战。当前对于胆道癌的治疗选择十分有限，急需一种安全有效的新疗法。

研究表明，在胆道癌中存在一定比例的异常表达HER2的情况。HER2是细胞内的一种蛋白质，在胆道癌的发生和发展中扮演着关键角色。这为开发针对HER2的靶向治疗提供了可能性。

Zanidatamab：新希望的研发成果

Zanidatamab是一种靶向HER2的双特异性抗体，它可以同时结合HER2的2个非重叠表位ECD4和ECD2，从而实现对HER2信号的双重阻断。这种革命性的药物不仅可以介导内化，增加HER2蛋白从细胞表面的清除，还能提高抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用（ADCC）作用，为治疗带来了新的机会。

如果Zanidatamab获得批准，它将成为首个专门针对HER2阳性胆道癌的靶向治疗药物。这意味着患者将有望获得更为个性化、有效的治疗方案，为胆道癌患者带来新的曙光。

关键临床数据支持

这一申请得到了2b期HERIZON-BTC-01试验（NCT04466891）第1组数据的支持。该试验在87名HER2扩增、不可切除、局部晚期或转移性胆道癌患者中评估了Zanidatamab单药治疗。结果显示，Zanidatamab单药治疗在缓解胆道癌症状方面表现出良好的临床效果。

在受试者中，客观缓解率达到41.3%，其中部分患者获得了完全缓解，证明了Zanidatamab在胆道癌治疗中的潜力。与此同时，不良事件方面，腹泻和输液相关反应是最常见的，但在试验期间并未发生与治疗相关的严重不良事件，显示了其较好的安全性。

研发的新篇章

Zanidatamab的优先审评资格为胆道癌患者提供了一线新的治疗选择，这将填补现有治疗空白，为患者带来了新的希望。爵士制药公司的Rob Ian None博士表示：“一旦获得批准，Zanidatamab将成为第一个专门针对HER2阳性胆道癌患者的靶向治疗药物，我们期待着能够为胆道癌患者提供这一新的治疗选择。”

此外，爵士制药公司还在进行全球开放标签随机HERIZON-BTC-302第3期试验（NCT06282575），旨在评估Zanidatamab联合标准护理治疗与单用标准护理治疗在一线晚期或转移性HER2阳性胆道癌中的疗效和安全性。这一试验将为Zanidatamab在胆道癌治疗中的进一步应用提供重要数据支持。

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