治疗线粒体疾病新药Zagociguat获FDA孤儿药认证

美国食品和药物管理局（FDA）已授予zagociguat（之前为CY6463）治疗线粒体疾病的孤儿药物名称。

Zagociguat是第一种中枢神经系统渗透sGC刺激剂，被开发为涉及中枢神经系统的严重疾病的症状性和潜在的疾病改善疗法。在一项针对MELAS*患者的为期29天的开放标签研究中，zagociguat治疗与多种疾病相关生物标志物的改善有关：线粒体功能、炎症、脑血流量、功能性脑连接和视觉诱发的脑激活。这些数据与线粒体疾病患者细胞和斑马鱼疾病模型的临床前研究数据相结合，支持Zagociguat作为MELAS/线粒体疾病治疗药物的潜力。

Cyclerion首席执行官Peter Hecht博士表示：“孤儿药的指定突显了美国食品药品监督管理局对zagociguat作为一种罕见的遗传性线粒体疾病MELAS患者的首次治疗方法的潜在前景的认可。”。“Cyclerion正在迅速推进这种潜在的治疗方法，以帮助解决MELAS患者的巨大未满足需求，这是一个迫切需要治疗的患者群体。”

美国食品药品监督管理局的孤儿药物指定计划为那些旨在治疗、诊断或预防罕见病的药物提供孤儿身份，这些罕见病在美国影响的人数不到20万。孤儿药的指定使该药物的赞助商有资格获得某些开发激励措施，包括合格临床试验的税收抵免、处方药使用者费用豁免，以及经美国食品药品监督管理局批准的七年独家上市。

关于MELAS

MELAS是一种复杂的孤儿疾病，影响包括中枢神经系统在内的多个器官系统，具有不同程度的严重性，并且没有批准的治疗方法。MELAS是最常见的原发性线粒体疾病之一，由线粒体DNA突变引起，导致大量家族性病例。 据估计，大约每4300人中就有1人患有线粒体疾病，约80%的线粒体疾病患者有中枢神经系统症状。MELAS的未满足需求是巨大的，症状几乎可以影响任何器官，除了神经系统表现外，还会引起剧烈疲劳、肌肉无力和疼痛，包括中风样发作、脑肌病、癫痫发作和头痛。 中枢神经系统症状发作后的预期寿命约为17年。 这种疾病阻碍了个人的独立生活能力，并导致社会孤立和整体生活质量下降。

关于Zagociguat

Zagociguat是第一种中枢神经系统渗透sGC刺激剂，被开发为涉及中枢神经系统的严重疾病的症状性和潜在的疾病改善疗法。一氧化氮（NO）-可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）-环鸟苷单磷酸（cGMP）信号通路是一种精确控制全身生理学关键方面的基本机制。在中枢神经系统中，NO sGC cGMP途径调节多种关键的生物功能，包括线粒体功能、神经元功能、炎症和血管动力学。尽管它已经被几种药物成功地靶向于外周，但这一机制尚未在中枢神经系统中得到充分的治疗，其中受损的NO sGC cGMP信号被认为在许多神经退行性和神经精神疾病的发病机制中发挥着重要作用。作为一种sGC刺激因子，CY6463作为一种正变构调节剂，使sGC酶对NO敏感，增加cGMP的产生，从而放大内源性NO信号传导。通过补偿NO-sGC-cGMP信号传导不足，CY6463可能具有广泛的治疗潜力，作为一种改善中枢神经系统严重疾病（包括线粒体疾病）患者认知和功能的治疗方法。

参考来源：Cyclerion Therapeutics Receives U.S. FDA Orphan Drug Designation for Zagociguat for the Treatment of Mitochondrial Diseases

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