Yuvanci(马昔腾坦/他达拉非复方片)治疗肺动脉高压获得欧盟委员会批准

2024 年 9 月 30 日，强生公司旗下的杨森 – 西拉格国际公司（Janssen – Cilag International NV）宣布，欧盟委员会（EC）批准了 Yuvanci®（马昔腾坦 10mg 和他达拉非 40mg 单片复方制剂 [M/T STCT]）。这一药物被批准作为一种替代疗法，用于长期治疗世界卫生组织功能分级（FC）II – III 级的成年肺动脉高压（PAH）患者，这些患者之前已经在同时分别服用马昔腾坦和他达拉非进行治疗。这一批准为 PAH 患者的治疗带来了新的选择，标志着在 PAH 治疗领域的一个重要进展。

Yuvanci® 在研究中的表现

（一）对肺血管阻力的改善
在 3 期 A DUE 研究中，马昔腾坦和他达拉非单片复方制剂展现出了显著的效果。与马昔腾坦相比，该复方制剂使肺血管阻力降低了 29%；与他达拉非相比，使肺血管阻力降低了 28%。这一数据由海德堡大学内科学教授 Ekkehard Grunig 博士指出。这些结果表明该复方制剂在改善肺血管阻力方面有着独特的优势，并且在研究中的不同患者亚组中都表现出了一致的疗效，这对于 PAH 患者来说是非常鼓舞人心的。

（二）研究设计与主要终点达成
A DUE 研究是一项多国家、多中心、双盲、适应性、随机、阳性对照、平行组研究，共纳入了 187 名成年 PAH 患者（世界卫生组织功能分级 II – III 级）。该研究旨在比较 M/T STCT 与每种单药治疗（马昔腾坦或他达拉非）的疗效和安全性。其主要终点是展示 PAH 患者肺血管阻力（PVR）在第 16 周与基线的比值变化，以用于比较 M/T STCT 与单药治疗。研究成功达成了这一主要终点，进一步证明了 Yuvanci® 的有效性。

肺动脉高压（PAH）疾病概述

（一）疾病特征
PAH 是一种罕见的、进行性且危及生命的疾病。其主要特征是小肺动脉的收缩以及肺循环中的血压升高（高血压），随着病情的发展，最终会导致右心衰竭甚至死亡。这种疾病对患者的健康有着极大的威胁，严重影响患者的生活质量和预期寿命。

（二）治疗指南与现状
在 2022 年欧洲心脏病学会 / 欧洲呼吸学会（ESC/ERS）的肺动脉高压（PH）指南中，对于无心肺合并症的 PAH 患者，初始的马昔腾坦和他达拉非双重联合治疗被列为最高推荐级别。然而，在此之前，由于欧洲没有针对两个或更多 PAH 特定通路的单片制剂，患者需要服用多片药物进行治疗。这对于患者来说存在诸多不便之处，也在一定程度上影响了患者对治疗方案的依从性。

Yuvanci® 对 PAH 患者的意义

（一）解决患者依从性问题
对于 PAH 患者而言，他们面临着复杂的治疗方案，很多患者每天需要服用多片药物。这一情况不仅给患者的日常生活带来了很大的困扰，而且还可能导致患者难以坚持治疗方案。而 Yuvanci® 作为单片复方制剂的获批，为解决这一问题提供了有效的方案。患者只需服用一片药物，就能够达到之前需要服用多片药物才能实现的治疗效果，这将大大提高患者对治疗的依从性，有助于患者更好地控制病情。

（二）满足未被满足的医疗需求
PAH 患者群体一直存在着显著未被满足的医疗需求，而 Yuvanci® 的批准很好地解决了这一问题。它为成年 PAH 患者带来了一种新的、创新的治疗选择，并且符合 ESC/ERS 指南的推荐，即推荐初始的双重联合治疗并适时升级为三重联合治疗。这一药物的出现填补了欧洲在 PAH 治疗方面的空白，为 PAH 患者的治疗带来了新的曙光。

Yuvanci® 的安全性

在 A DUE 研究的双盲 / 开放标签联合数据中，接受 M/T STCT 治疗的患者最常见的不良事件（AEs）为贫血 / 血红蛋白下降（22.2%）、水肿 / 液体潴留（17.3%）和头痛（14.1%）。在严重不良事件（SAE）方面，最常见的是贫血（1.1%，n = 2），其次是心悸、低血压、经间期出血、水肿 / 液体潴留和流感，每种情况各有 1 名患者（0.5%）报告。对药物安全性的了解有助于医生在临床应用中更好地权衡治疗的利弊，为患者提供更安全、有效的治疗方案。

Yuvanci® 的获批是肺动脉高压治疗领域的一个重要事件，它为 PAH 患者提供了一种新的、有效的治疗选择，在改善患者病情、提高患者依从性等方面有着重要意义，同时也体现了制药企业在应对复杂疾病挑战中的努力和创新精神。

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