FDA批准Yorvipath(palopegteriparatide)用于治疗成人甲状旁腺功能减退症

2024年8月12日，Ascendis Pharma A/S宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药Yorvipath（palopegteriparatide，开发名称为TransCon PTH）用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。Yorvipath是一种前药，设计用于每日一次给药，旨在提供24小时内持续释放的甲状旁腺激素（PTH[1-34]）。甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病，由于甲状旁腺激素水平不足，影响多个器官，美国约有7万到9万人受到影响。

创新药物的里程碑

Ascendis Pharma的首席执行官Jan Mikkelsen表示：“FDA批准我们的第二款TransCon产品Yorvipath，体现了我们致力于跟随科学以帮助患者的价值观，以及我们在过去几年中致力于解决甲状旁腺功能减退症社区显著医疗需求的坚定承诺。我们深表感谢患者、临床医生和倡导者在这一重要里程碑中的诸多贡献。”

Yorvipath上市后的服务计划

Ascendis计划通过其美国Ascendis Signature Access Program (A.S.A.P.)为Yorvipath提供一系列患者服务，包括支持治疗过程的导航和符合条件患者的经济援助计划。

甲状旁腺功能减退症的治疗前景

甲状旁腺功能减退症对患者的健康和生活质量可能带来极大的影响。Spokane Osteoporosis & Endocrinology的内分泌科医生Lynn Kohlmeier博士表示：“解决这种疾病的根本原因至关重要，Yorvipath的推出将成为对我们甲状旁腺功能减退症患者的重要进展。”

临床研究的支持

FDA对Yorvipath的批准基于TransCon PTH（palopegteriparatide）新药申请中的临床数据，包括全球第II期PaTH Forward试验和第III期PaTHway试验的数据。这些研究结果为FDA的批准决策提供了重要依据。

生产和市场供应

Ascendis正在完成商业产品的生产，预计2025年第一季度将开始供应。此外，Ascendis计划申请FDA批准现有生产产品的商业化，这项申请如果获得批准，可能会在2024年第四季度在美国上市。

Yorvipath的安全性信息

适应症与使用限制

Yorvipath（palopegteriparatide）适用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。该药物未用于急性术后甲状旁腺功能减退症的研究。Yorvipath的剂量调整方案仅在通过钙和活性维生素D治疗达到校正的血清钙水平≥7.8 mg/dL的成年人中进行了评估。

禁忌症

Yorvipath禁用于对palopegteriparatide或其任何赋形剂严重过敏的患者。对甲状旁腺激素（PTH）类似物的过敏反应，包括过敏性休克、血管性水肿和荨麻疹，已有报告。

警示与注意事项

使用Yorvipath时需注意以下几点：

• 血清钙水平的非预期变化风险：应仅使用一次Yorvipath注射以达到推荐的每日剂量。使用两次注射可能导致钙剂量波动，进而引发高钙血症或低钙血症。
• 严重高钙血症：高钙血症可能需要住院治疗，尤其在开始或增加剂量时风险较高。需在剂量变动后的7到10天内监测血清钙，并在维持剂量期间每4到6周检查一次。
• 严重低钙血症：包括Yorvipath在内的PTH产品可能引发低钙血症。此风险在Yorvipath突然停药时最高，但也可能发生在稳定剂量的患者中。
• 骨肉瘤风险：由于Yorvipath是PTH类似物，可能增加骨肉瘤的发生率，特别是在接受过长期PTH类似物治疗的动物中有报道。虽然人类观察研究中未观察到增加的骨肉瘤风险，但需谨慎考虑使用。
• 直立性低血压：Yorvipath可能导致直立性低血压，患者可能出现血压下降、头晕等症状。应在患者能够坐或躺下时首次给药。
• 数字化毒性风险：Yorvipath会增加血清钙，因此与数字化药物（如地高辛）合用时，可能增加数字化毒性的风险。

不良反应

Yorvipath的常见不良反应（≥5%）包括注射部位反应（39%）、血管扩张症状（28%）、头痛（21%）、腹泻（10%）、背痛（8%）、高钙血症（8%）和口咽部疼痛（7%）。

药物相互作用

• 影响血清钙的药物：如与地高辛合用时，需常规测量血清钙和地高辛水平，监测数字化毒性症状。
• 已知影响血清钙的药物：与这些药物合用时，需更频繁地测量血清钙。

特殊人群使用

• 怀孕：目前临床试验中的怀孕数据不足以确定药物对重大出生缺陷、流产或其他不良母婴结果的风险。
• 哺乳：哺乳期女性使用Yorvipath时，应监测婴儿是否出现高钙血症或低钙血症的症状。

甲状旁腺功能减退症概述

甲状旁腺功能减退症是一种内分泌疾病，因甲状旁腺激素（PTH）水平不足导致体内钙和磷的平衡失调。该病可能引发神经肌肉刺激、肾脏并发症、骨外钙化以及认知障碍等严重并发症。术后甲状旁腺功能减退症占大多数病例（70-80%），其他病因包括自身免疫性和特发性原因。

Ascendis Pharma的Yorvipath的批准，为治疗甲状旁腺功能减退症提供了一种新的治疗选择，有望为广大患者带来福音。

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