Xromi(羟基脲)治疗镰状细胞贫血的血管闭塞并发症在英国和欧盟获批

2024年5月2日，Nova Laboratories的Xromi（hydroxycarbamide，羟基脲）成功获得了英国药品和保健品监管机构以及欧盟委员会的批准，将其治疗镰状细胞病（SCD）血管闭塞并发症的适应症扩大到9个月以上的婴儿。这一决定基于对药代动力学、功效和安全性的研究数据，表明Xromi在9个月大的儿童中的效果与较大儿童相当。此外，来自3期BABY HUG研究的额外数据显示，Xromi对于9个月大的儿童的益处和安全性与年龄较大的儿童相似。

新的批准

Xromi（羟基脲）是一种已经在2019年获得英国和欧盟批准的药物，用于预防9个月以上患者的镰状细胞贫血（SCD）的血管闭塞并发症。最近，在2020年，它又获得了苏格兰药物联盟的批准，用于预防2至9岁儿童的镰状细胞贫血（SCD）的血管闭塞并发症。Xromi是唯一获得许可的液体配方，为医疗保健提供了一种适合儿童的片剂或胶囊替代品，使医生能够根据每个孩子的体重和状况进行准确和精确的剂量调整。

镰状细胞病的背景

镰状细胞贫血（Sickle Cell Disease，SCD）是一组遗传性红细胞疾病，由影响血红蛋白（红细胞中携带氧气的蛋白质）产生的基因突变引起。这种疾病导致红细胞形成异常，变得呈弯曲状，影响了红细胞的柔韧性和功能。SCD患者的红细胞在氧气供应不足时变得硬化和粘稠，导致血液流动减慢，容易形成血栓，进而导致疼痛发作和器官损伤。

Xromi(hydroxycarbamide)批准的重要性

Xromi的批准对SCD患者意义重大。随着适应症的扩大，Xromi为9个月以上的婴儿提供了一种有效的治疗选择，可以帮助减轻他们在日常生活中所面临的严重并发症的风险。此外，Xromi的液体配方提供了更便于儿童服用的选择，同时医生可以根据每个孩子的具体情况进行精确的剂量调整，以确保最佳的治疗效果。

Xromi的批准标志着SCD治疗领域的重要进展，为9个月以上的婴儿带来了更多治疗选择，并为医生提供了更大的灵活性，以个体化的方式管理患者的治疗方案。这一里程碑性的决定将有助于改善SCD患者的生活质量，并为未来的镰状细胞病研究和治疗奠定基础。

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