FDA批准Xolremdi(mavorixafor)用于WHIM综合征患者

2024年4月29日，美国波士顿，致力于改善罕见免疫系统疾病患者生活的X4制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Xolremdi™（mavorixafor）胶囊用于12岁及以上WHIM综合征患者，以增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。

WHIM综合征治疗的突破性里程碑

Xolremdi是一种选择性CXC趋化因子受体4（CXCR4）拮抗剂，是首个专门用于WHIM综合征患者的治疗药物。WHIM综合征是一种罕见的、由CXCR4途径功能障碍引起的混合性原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症。WHIM综合征患者通常具有低的中性粒细胞（中性粒细胞减少症）和淋巴细胞（淋巴细胞减少症）血液水平，并经历严重和/或频繁的感染。FDA授予mavorixafor在WHIM综合征中的突破性疗法认定，并根据优先审查评估了新药申请（NDA），这是针对具有在治疗、诊断或预防严重疾病方面提供显著改善潜力的疗法的指定。

WHIM综合征患者的希望

X4制药公司总裁兼首席执行官保拉·雷根博士表示：“Xolremdi的批准对X4和WHIM综合征社区都是一项变革性的里程碑。我们对患有WHIM综合征的人们、他们的家庭以及参与我们临床项目的调查人员表示非常感谢，对美国监管机构继续关注罕见疾病治疗开发，以及对我们的专注员工将这一有针对性的突破性疗法变为现实表示感谢。”

对罕见疾病社区的重要意义

免疫缺陷基金会（IDF）总裁兼首席执行官Jorey Berry表示：“对于被诊断为原发性免疫缺陷的人来说，有效和创新的治疗至关重要。Xolremdi的批准标志着WHIM综合征患者的重要进展，他们容易患严重和频繁感染。我们非常高兴能成为X4在为这一未受关注的罕见疾病社区带来急需治疗方面的合作伙伴。”

临床试验的积极结果

杜克大学医学院医学、风湿病学和免疫学副教授特丽莎·K·塔兰特（Teresa K. Tarrant）博士是4WHIM试验的主要研究者之一，她对此消息发表了评论：“迄今为止，WHIM综合征患者的支持性护理主要集中在症状管理上，而不是疾病的根本原因——CXCR4途径的功能失调。我非常高兴Xolremdi的批准，这是一种旨在解决CXCR4途径信号失调的治疗药物，我们现在有了一种针对性治疗，已经证明能够提高绝对中性粒细胞和淋巴细胞计数，增加WHIM患者抵抗感染的能力。”

临床试验数据的关键意义

Xolremdi的FDA批准基于4WHIM关键临床试验的结果，该试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照、为期52周的多中心研究，评估了12岁及以上WHIM综合征患者的Xolremdi的疗效和安全性。Xolremdi的疗效通过改善绝对中性粒细胞计数（ANC）、改善绝对淋巴细胞计数（ALC）以及减少感染来确定。在4WHIM试验中，与安慰剂相比，Xolremdi治疗显示出绝对中性粒细胞计数达到阈值（≥500个细胞/微升）的时间（TAT-ANC）显著增加（p<0.0001），绝对淋巴细胞计数达到阈值（≥1000个细胞/微升）的时间（TAT-ALC）也显著增加（p<0.0001）。Xolremdi的疗效还通过使用Win-Ratio方法评估的由总感染分数和总疣变化分数组成的复合终点来进一步评估。对该复合终点的单个组成部分的分析显示，在Xolremdi治疗组中，根据感染严重程度加权的总感染分数比安慰剂组患者减少约40%。在52周期间，Xolremdi治疗还导致年感染率比安慰剂治疗组减少60%。在4WHIM试验中报告的最常见的不良反应（≥10%且比安慰剂更频繁报告）包括：血小板减少症、癣、皮疹、鼻炎、鼻衄、呕吐和头晕。

随着Xolremdi的FDA批准，X4公司获得了一张罕见儿科疾病优先审查凭证，可用于获得后续申请的优先审查，或出售给其他药物赞助商。此次批准不仅为WHIM综合征患者带来了新的希望，也标志着罕见疾病治疗领域的一次重大进展。

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