10月

Xenpozyme(olipudase alfa)使酸性鞘磷脂酶缺乏症患者病情明显改善

美国食品和药物管理局（FDA）批准了一种罕见遗传病的首次治疗方法。

在此批准之前，没有药物被批准用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）。但现在，FDA已经批准了一种名为Xenpozyme(olipudase alfa)的药物来治疗这种严重的疾病。

FDA指出，ASMD可能导致早期死亡，这意味着迫切需要更多的治疗方法。

“开发罕见疾病治疗方法所涉及的挑战是重大而独特的，”FDA罕见疾病、儿科、泌尿科和生殖医学办公室副主任Christine Nguyen博士在一份新闻稿中说，“我们相信患有ASMD的患者、他们的家人和他们的医生将会欢迎这一期待已久的进步。

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ASMD患者缺乏一种酶来帮助分解积聚在重要器官中的脂质。一些患有严重疾病的患者在儿童早期死亡，而另一些患者可以活到成年期，但通常死于呼吸衰竭。

根据FDA的说法，Xenpozyme取代了缺失的酶，以防止可能导致ASMD负面影响的积聚。

Xenpozyme的安全性和有效性在一项小型安慰剂对照试验中确定。在该试验中，接受Xenpozyme治疗的患者的病情明显改善。

Xenpozyme的副作用包括低血压、腹泻、关节疼痛、发烧、咳嗽和头痛。这种药物还附带一个方框警告-这是FDA最严重的药物警告类型-注意过敏反应等严重反应的风险。

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