Xembify在美国扩展批准适用于未治疗的原发性体液免疫缺陷患者

近日，基立福(Grifols)制药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已扩大Xembify（皮下免疫球蛋白[Ig]，human – klhw）20%溶液的批准范围，允许其每两周一次给药，并用于未经治疗的原发性体液免疫缺陷（PI）患者。Grifols计划在2024年第三季度在美国市场推出新标签，进一步提升患者的治疗体验。

原发性体液免疫缺陷的特点和挑战

原发性体液免疫缺陷是一类主要表现为抗体缺乏的疾病，其核心问题是B细胞的内在异常。这种异常导致患者体内的B细胞数量减少或功能受损，从而严重影响抗体的生成。由于免疫系统无法正常运作，患者极易受到感染，并且恢复缓慢。与其他类型的免疫缺陷不同，原发性体液免疫缺陷主要影响B细胞，而其他类型的免疫缺陷则可能涉及更广泛的免疫细胞异常。

Xembify的研发与应用

Xembify由大量人类血浆制成，通过先进的免疫球蛋白纯化技术制造而成。该药物于2019年首次获得FDA批准，用于治疗2岁及以上患者的原发性体液免疫缺陷，包括但不限于先天性无丙种球蛋白血症、常见变异免疫缺陷、X-连锁无丙种球蛋白血症、Wiskott-Aldrich综合征和严重的联合免疫缺陷。此外，Xembify也在欧洲、加拿大和澳大利亚获得批准，用于治疗原发性体液免疫缺陷和继发性免疫缺陷。

新批准的临床研究支持

Xembify的此次扩大批准是基于一项包含两个研究组的4期临床试验的结果。这项研究（ClinicalTrials.gov标识符）中，接受治疗组的患者最初每周一次接受Xembify给药，然后在第16周到第32周过渡到每两周一次给药。研究结果显示，每周给药和每两周给药的Xembify暴露相似，证明了双周给药的可行性和有效性。

在有治疗经验的患者中，中位剂量为273mg/kg/2周，且中位治疗持续时间为18周。首次接受治疗的患者在负荷剂量和每周维持剂量方案后，达到了目标IgG谷值水平，证明了Xembify在首次治疗中的有效性。试验中未发现任何独特的安全性问题，两周一次和每周一次给药的耐受性特征一致。

为患者带来更大的便利和灵活性

Grifols的首席科学创新官Joerg Schuettrumpf表示，Xembify标签的扩展消除了患者进行初始静脉注射治疗的需要，这使得Xembify与其他皮下免疫球蛋白治疗方法区别开来。通过提供两周一次的给药方案，Xembify为患者带来了更大的便利和灵活性。

Xembify的市场前景

Xembify以0.2g/mL蛋白溶液的形式提供，用于皮下输注，装在1g、2g、4g和10g一次性小瓶中。目前，Xembify的双周给药方案已在欧洲市场推出，包括捷克共和国、法国、冰岛、挪威、斯洛伐克、西班牙和瑞典。Grifols还计划在其他欧洲国家推出Xembify，以满足更多患者的需求。

Xembify作为第一个也是唯一一个经FDA批准的20%皮下注射型免疫球蛋白制剂，极大地简化了原发性体液免疫缺陷患者的治疗过程。这一创新不仅提升了患者的生活质量，也为免疫缺陷疾病的治疗开辟了新的方向。未来，随着Xembify在全球市场的进一步推广，更多患者将受益于这一先进的治疗方案。

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