Wakix(Pitolisant)治疗儿童发作性睡病患者获美国FDA批准

2024年6月24日，，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Wakix（pitolisant）片剂的补充新药申请（sNDA），用于治疗6岁及以上的小儿患有发作性睡病的白天过度睡眠症状（EDS）。FDA为行政目的将提交分为两个sNDA，批准了用于治疗EDS的申请，并对患有发作性睡病的6至<18岁的小儿患者的强直反应治疗进行了完整回应。

优先审查批准基于Bioprojet进行的第三阶段研究

FDA基于Bioprojet进行的一项第三阶段研究对6岁至18岁以下患有或不患有强直反应的发作性睡病患者评估了pitolisant的安全性和有效性，并授予了优先审查。根据这项研究的结果，Bioprojet去年已获得了欧洲药品管理局的批准，扩展了Wakix的适应症范围，包括6岁及以上的小儿患有或不患有强直反应的发作性睡病。

Harmony Biosciences总裁兼首席执行官Jeffrey M. Dayno博士的表态

“在FDA决定进行优先审查后，我们对FDA及时审查并批准Wakix用于患有发作性睡病的小儿患者的白天过度睡眠症状感到非常高兴，” Harmony Biosciences的总裁兼首席执行官Jeffrey M. Dayno博士表示。 “白天过度睡眠症状是所有患有发作性睡病患者主要经历的症状，Wakix的这一批准作为首个也是唯一一个FDA批准的非计划处方治疗选择，为6岁及以上的小儿发作性睡病患者提供了重要的治疗选择。”

Wakix的治疗机制与发展前景

Wakix最初于2019年8月获得FDA批准，用于成人发作性睡病患者的白天过度睡眠症状治疗，随后于2020年10月获得了成人发作性睡病患者的强直反应治疗批准。作为一种具有新型作用机制的头号治疗药物，Wakix作为选择性组织胺3（H₃）受体拮抗剂/反向激动剂，被认为通过作用于组织胺系统促进清醒状态。

Dayno补充道：”Wakix独特的作用机制及其非计划处方的特点对于小儿群体尤为重要，因为他们的治疗选择有限，且均为受控制物质。pitolisant的独特特性为我们提供了一个激动人心的机会，我们目前正在开发下一代配方，可能为患者提供额外的益处，如更高的功效和新的适应症，延长Wakix的使用寿命，并加强我们在罕见睡眠障碍治疗中的领导地位。”

未来计划和致力于患者需求的承诺

“我们计划基于Bioprojet的第三阶段试验数据，与FDA讨论小儿发作性睡病患者强直反应适应症的路径前进，” Harmony Biosciences的首席医学和科学官Kumar Budur博士，M.S.表示。 “我们感谢FDA对这一患者群体未满足的医疗需求的认可，并批准了白天过度睡眠症状的适应症，使Wakix能够为每个合适的6岁及以上的小儿发作性睡病患者提供治疗。”

为发作性睡病患者发声的亲身经历和期待

“作为一个孩子在童年被诊断出患有发作性睡病的家长，继续在支持所有年龄段的发作性睡病患者的倡导工作中，我对FDA批准Wakix用于6岁及以上小儿患者表示赞赏，” Wake Up Narcolepsy的联合创始人兼执行董事Monica Gow表示。 “这一新批准为患有发作性睡病的儿童提供了一个充满希望的非计划处方治疗选择，标志着在解决这些儿童的未满足医疗需求方面迈出了重要的一步。”

关于发作性睡病和Wakix（pitolisant）片剂

发作性睡病是一种罕见的、慢性的、影响睡眠-清醒状态不稳定的神经病理性疾病，影响约170,000名美国人，其主要特征是其主要症状白天过度睡眠症状（EDS），伴有或不伴有强直反应，以及其他REM睡眠调节失调的表现（幻觉和睡眠麻痹），这些症状侵入清醒状态。EDS是白天无法保持清醒和警觉的症状，在所有患有发作性睡病的人中都存在。大多数患者的发作性睡病是由于脑中的神经肽hypocretin/orexin的丧失所致。这种疾病男女发病率相同，典型的症状发生在青春期或青年成人期，然而，可能需要长达十年的时间才能得到正确诊断。

Wakix（pitolisant）片剂是一种头号治疗药物，已被美国食品药品监督管理局批准，用于治疗成人发作性睡病患者的白天过度睡眠症状或强直反应，并且已于2010年获得孤儿药物认定，以及2018年获得治疗强直反应的突破性疗法认定。Wakix是一种选择性组织胺3（H₃）受体拮抗剂/反向激动剂。Wakix由法国的Bioprojet设计和开发。Harmony Biosciences从Bioprojet获得了在美国开发、制造和商业化pitolisant的独家许可。

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