Vyvgart Hytrulo治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病的sBLA获FDA优先审查

近年来，生物制品的研发与应用在医学领域取得了巨大突破，为治疗各种疾病提供了新的选择。在这个背景下，全球免疫学公司argenx SE的Vyvgart Hytrulo（efgartigimod alfa和透明质酸酶-qvfc）的研发备受瞩目。针对慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的补充生物制品许可申请（sBLA），更是吸引了美国FDA的优先审查。

Vyvgart Hytrulo的研发与应用

Vyvgart Hytrulo是一种皮下组合物，包含efgartigimod alfa和重组人透明质酸酶PH20。其中，efgartigimod alfa是一种人IgG1抗体片段，而重组人透明质酸酶PH20则是利用Halozyme的ENHANZE给药技术实现皮下注射给药的重要组成部分。通过与新生儿Fc受体（FcRn）结合，Vyvgart Hytrulo能够降低循环中IgG的水平，进而发挥治疗作用。值得注意的是，Vyvgart Hytrulo是首个获得批准的通过皮下注射给药的FcRn阻断剂，为医疗领域带来了全新的治疗选择。

临床试验结果

针对Vyvgart Hytrulo在CIDP治疗中的有效性和安全性，进行了名为ADHERE研究的临床试验。该研究共包括322名CIDP成人患者，分为A阶段和B阶段两个部分。在A阶段，患者接受了efgartigimod alfa和透明质酸酶-qvfc的联合治疗，持续12周。随后，A阶段的应答者被随机分配接受Vyvgart Hytrulo或安慰剂治疗，进行为期48周的B阶段观察。试验结果显示，与安慰剂相比，Vyvgart Hytrulo治疗组在降低CIDP复发风险方面取得了显著成效（P = 0.000039）。在A阶段，有67%的患者在接受Vyvgart Hytrulo治疗后呈现临床改善的迹象。此外，Vyvgart Hytrulo治疗组在A阶段的I-RODS和握力方面也观察到了临床意义上的改善，并在B阶段得到了维持。

安全性与持续性

Vyvgart Hytrulo在临床试验中表现出良好的耐受性，与先前的临床试验结果一致。最常见的治疗相关不良事件是注射部位的反应，但并未出现严重不良反应。ADHERE研究完成后，99%符合条件的患者继续参加了ADHERE+开放标签扩展研究，为Vyvgart Hytrulo的持续评估提供了更多数据支持。

Vyvgart Hytrulo作为一种新型生物制品，为CIDP患者带来了新的治疗选择。其通过皮下注射给药的特点使其在临床应用中更具有便利性，同时在临床试验中显示出良好的安全性和持续性。随着FDA的优先审查以及临床试验结果的积极反馈，Vyvgart Hytrulo有望成为CIDP治疗的重要药物，为患者带来更好的生活质量。

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