Vyndaqel(Tafamidis)降低ATTR-CM患者全因死亡率及心血管相关住院风险

关于转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）

转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（AATR-CM）是一种危及生命的罕见疾病。它是由于TTR的不稳定性造成的，其特点是错误折叠的蛋白质形成异常物质（淀粉样物质）沉积于心脏，表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。既往并没有获批治疗ATTR-CM的药物；可用的治疗方案仅仅包括对症治疗，在个别情况下进行心脏（或心脏与肝脏）移植。据统计，在美国大约有10万名AATR-CM患者，而只有1-2%的患者被确诊。

ATTR-CM 有两种亚型：一种是遗传型，又称为突变型，是由转甲状腺素蛋白基因的突变引起的，患病年龄较早，为50至60岁；另一种无突变，这些患者TTR基因上没有产生突变，而与衰老有关，称为野生型，这是更为常见的一种类型，通常在60岁以上的男性中更容易出现。ATTR-CM的患者，经常是在症状变得很严重之后才得到诊断。一旦确诊，根据亚型的不同，ATTR-CM患者的中位预期寿命约为2至3.5年。

VYNDAQEL-TAFAMIDIS

Vyndaqel(Tafamidis)

Vyndaqel(Tafamidis)是一种用于延迟患有家族性淀粉样多发性神经病（FAP）成人患者周围神经功能丧失的药物。其作用是稳定转甲状腺素蛋白（TTR）的转运蛋白，该蛋白是由4个相同亚单位组成的四聚体。在患有FAP的患者中，这些四聚体分开，并形成损害神经的团块。Vyndaqel(Tafamidis)是一款小分子口服药物，可以选择性地结合TTR四聚体的特定位点，防止因其去稳定化而引起的ATTR-CM淀粉样蛋白的形成。2012年，在欧盟和美国，Vyndaqel(Tafamidis)均被颁发了孤儿药资格。分别于2017年5月和2018年3月，FDA为Vyndaqel(Tafamidis)颁发了快速通道资格和突破性疗法认定。18年3月，日本厚生劳动省也为Vyndaqel(Tafamidis)颁发了SAKIGAKE资格（先驱资格）。

Vyndaqel(Tafamidis)临床研究：ATTR-ACT双盲、多中心、随机对照试验的结果

该试验共纳入441例患者，随访30个月显示，与安慰剂相比，Vyndaqel可显著降低ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管相关住院风险，并可提高患者的其他功能性指标。

试验中的患者数目较少，但并未发现药物相关不良反应，但是Vyndaqel(Tafamidis)可能对胎儿造成伤害，妇女在服用Vyndaqel时需与保健专家讨论妊娠计划和预防措施。

Vyndaqel(Tafamidis)为处方药。推荐剂量为每日一粒胶囊，整个咽下。Vyndaqel用于配合转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的标准治疗。医生需对患者进行监测并评价是否需要其它治疗方案（包括肝移植）。行肝移植的患者必须停止应用Vyndaqel。

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