FDA批准VOXZOGO(Vosoritide，伏索利肽)治疗5岁以下软骨发育不全儿童

2023年10月20日，BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准VOXZOGO®（vosoritide，伏索利肽）的补充新药申请（sNDA），以拓展其适应症范围，治疗软骨发育不全儿童。这一重要的批准标志着医学领域的一项突破性成就，将为5岁以下的儿童带来更好的生长和生活质量。

伏索利肽VOXZOGO的扩大适应症

VOXZOGO之前适用于5岁及以上的儿童，但最新的批准已将其适应症范围扩展至包括所有年龄段的儿童，具有开放生长板的软骨发育不全患者。这一决策是基于VOXZOGO在随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验中所展现出的卓越安全性和有效性。不仅如此，根据3期研究的证据，VOXZOGO还在所有年龄段的儿科患者中证实了其改善线性生长的效果。这个扩大适应症的决策将使更多的患儿获得这项重要的治疗选择。

临床试验数据的支持

BioMarin进行了一项名为研究111-206的随机、双盲、安慰剂对照2期临床试验，重点评估VOXZOGO在5岁以下儿童中的安全性和有效性。试验结果显示，VOXZOGO在所有年龄段儿科患者中的安全性和有效性都得到了证实，特别是在改善软骨发育不全患者的线性生长方面。这一数据表明，VOXZOGO是一种非常值得期待的治疗选择，无论患儿的年龄如何。

术后的临床数据

此外，在最近于2023年9月举行的欧洲儿科内分泌学会会议上，公布了一项开放标签的长期2期扩展研究的数据。在四年的治疗过程中，接受VOXZOGO治疗的2岁及以上儿童的平均身高Z得分显著改善，增加了6.3至7.8厘米，相较于未接受治疗的同年龄和性别的软骨发育不全儿童。而对于接受VOXZOGO治疗的2岁以下儿童，其平均身高Z得分也有显著改善，增加了3.5至3.9厘米。这些数据清晰地显示了VOXZOGO对软骨发育不全患儿的益处，尤其是对年幼的患儿。

VOXZOGO的作用机制

VOXZOGO（Vosoritide）是一种C型钠尿肽（CNP）类似物，其作用机制与FGFR3功能突变有关，该突变会负调节软骨内骨生长的重要过程。VOXZOGO通过作为FGFR3下游信号通路的正调节因子，促进软骨内骨生长，从而改善软骨发育不全患儿的线性生长。这一机制的理解为软骨发育不全儿童提供了新的治疗途径，为其未来的生长和发展带来了新希望。

总的来说，VOXZOGO的批准标志着医学领域的重要突破，为软骨发育不全儿童带来了新的治疗选择。其扩大的适应症范围将使更多的患儿受益，而临床试验数据则证实了其安全性和有效性。软骨发育不全对儿童的生长和生活质量产生了负面影响，而VOXZOGO的批准有望为他们带来更好的未来。在未来的研究和应用中，我们可以期待看到更多关于这一创新药物的好消息，以及它如何改善患儿的生活。这一成就再次凸显了医学科学在不断前进，为病患提供更好的医疗护理和生活质量。

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