BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布，欧洲药品管理局（EMA）验证了其II型变异申请，以扩大注射用伏索利肽Voxzogo(vosoritide)的适应症，以治疗2岁以下的儿童软骨发育不全。验证确认提交已完成，并开始EMA的审核流程。该公司还宣布向美国食品和药物管理局（FDA）提交了补充新药申请（sNDA），以治疗5岁以下的软骨发育不全儿童。批准这些提交将意味着伏索利肽Voxzogo可能早在出生时就被开处方，还有1000多名儿童有资格接受软骨发育不全的治疗，软骨发育不全是人类最常见的不成比例的身材矮小形式。公司预计卫生当局将在2023年下半年采取行动。

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补充营销申请基于2期随机，双盲，安慰剂对照临床试验的结果，以评估伏索利肽Voxzogo注射用于3个月至5岁以下儿童的安全性和有效性。伏索利肽Voxzogo是第一个FDA和EMA批准的用于开放性骨骺（骨生长板）软骨发育不全儿童的治疗方法。在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）的功能突变获得，软骨内骨生长（骨组织形成的基本过程）受到负调节。

伏索利肽Voxzogo是一种改良的C型利钠肽（CNP），通过下调成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）信号传导，从而促进软骨内骨形成，直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学。研究描述：这项为期52周的2期研究招募了75名年龄在0至5岁（60个月）以下的软骨发育不全婴幼儿。该研究由三个按年龄划分的队列（24个月至5岁以下，6个月至24个月以下，少于6个月）组成，随后进行开放标签扩展试验，所有儿童均接受积极治疗。

本研究中的儿童在进入2期研究之前已经完成了至少三个月或六个月的基线研究，以确定他们各自的基线生长。该研究的目的是评估安全性，耐受性以及伏索利肽Voxzogo对生长的影响。该研究还评估了比例性、功能、生活质量、睡眠呼吸暂停和大孔尺寸，以及软骨发育不全儿童经常发生的主要疾病和手术的出现。

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