软骨发育不全是一种导致身材严重矮小和发育不均衡的遗传病，由FGFR3基因突变引起。 FGFR3是一种骨骼生长的负调节剂，该基因突变会抑制患者生长板软骨细胞的增殖、分化，导致长骨生长障碍，儿童因此生长变慢，成年患者的平均身高约为1.2米。

软骨发育不全症（achondroplasia）是导致身材不成比例的骨骼发育不良的最常见形式。 Voxzogo目前已在美国、欧洲、和日本获批治疗儿童软骨发育不全症。

Voxzogo的活性药物成分为vosoritide（伏索利肽），这是一种修饰的C型利钠肽（CNP），通过下调成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）信号，从而促进软骨内骨形成，直接靶向软骨发育不全症的内在病理生理学。

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Vosoritide（伏索利肽）是一种从天然人肽中衍生出来的C型利钠肽（CNP）类似物，天然人肽是骨骼生长的正向调节因子，可以刺激软骨内骨化。 通过抑制过度活跃的FGFR3通路，CNP可以刺激生长板软骨细胞增殖、分化，促进软骨内化骨致长骨生长，从而帮助患者恢复正常生长。

在一项为期 52 周、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究中评估了Voxzogo在软骨发育不全患者中的安全性和有效性

该研究入组了121例年龄在5至14.9岁软骨发育不全症儿童。 安慰剂组和Voxzogo组的基线平均AGV分别为4.06厘米/年和4.26厘米/年。 在治疗第52周，安慰剂组AGV与基线相比的变化为-0.17厘米/年，Voxzogo组AGV与基线相比的变化为1.40厘米/年，使得Voxzogo组与安慰剂组相比AGV在统计学上显著改善1.57厘米/年。 在52周双盲安慰剂对照3期研究后，58例最初随机分配至Voxzogo的患者，进入开放标签扩展期。 自随机化后随访2年的患者中，AGV的改善保持不变。

Voxzogo最常见的副作用包括注射部位反应(包括发红、瘙痒、肿胀、瘀伤、皮疹、荨麻疹和注射部位疼痛)、呕吐、关节痛、血压下降和胃痛。

Voxzogo是第一个被批准治疗软骨发育不全症儿童患者的药物，可治疗疾病的根本原因，代表着一个重大医学突破，有潜力对患者的生活产生有意义的影响。

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