EMA建议在欧盟(EU)授予伏索利肽Voxzogo(vosoritide)上市许可，用于治疗软骨发育不全，这是一种损害骨骼生长并导致侏儒症的疾病。该药物适用于2岁及以上骨骺（骨骼的生长板）尚未闭合的患者。在患者开始使用伏索利肽Voxzogo(vosoritide)治疗之前，必须通过基因检测确认病情。

患有软骨发育不全的人通常身材矮小。有些人还可能出现严重的健康并发症，例如脊髓受压、双腿弯曲、耳部感染或心脏问题，这会增加人们过早死亡的风险。

受这种疾病影响的人的选择仅限于支持性护理和手术干预，以延长肢体长度、纠正脊柱受压或弯曲腿。大多数患者在婴儿早期或出生时就被诊断出来。据估计，欧盟每年有350名儿童出生时患有软骨发育不全。

在软骨发育不全患者中，成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)基因永久“开启”，阻止正常的骨骼生长。Vosoritide是Voxzogo中的活性物质，通过附着在细胞表面称为B型利钠肽受体(NPR-B)的受体上起作用。这种受体的激活会降低FGFR3的活性，从而刺激骨骼的正常生长，改善疾病的症状。

伏索利肽Voxzogo(vosoritide)可用作注射用溶液的粉末和溶剂。

EMA人类药物委员会(CHMP)的意见主要基于一项研究，该研究评估了121名年龄在5至18岁之间的软骨发育不全患者。在研究过程中，与安慰剂相比，在接受vosoritide治疗的患者中观察到了统计学上显著的生长改善，治疗一年后平均身高增加了1.57厘米。观察到的生长增加在脊柱和下肢中均成比例地发生。患者数量的长期数据表明，改善的增长得以维持。一项包括2至5岁受试者在内的单独正在进行的研究也表明生长持续改善。

在临床试验中观察到的最常见的副作用是低血压、注射部位反应和呕吐。

CHMP采纳的意见是伏索利肽Voxzogo(vosoritide)患者获取途径的中间步骤。该意见现在将发送给欧盟委员会，以通过欧盟范围内的营销授权决定。一旦获得上市许可，将在每个会员国层面做出有关价格和报销的决定，同时考虑到该药物在该国国家卫生系统背景下的潜在作用/用途。

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