7月

提升生长速度，改善生活质量——Voxzogo在骨骼发育不全患者中效果显著

伏索利肽Voxzogo(vosoritide)是一种治疗2岁及以上骨骼仍在生长的患者软骨发育不全的药物。

软骨发育不全是一种遗传性疾病，由称为成纤维细胞生长因子受体 3 （FGFR3）的基因突变（变化）引起。这种突变会影响身体几乎所有骨骼的生长，包括头骨、脊柱、手臂和腿部，导致身材非常矮小，具有特征性外观。

如何使用伏索利肽Voxzogo(vosoritide)？

Voxzogo每天一次在皮下注射，最好在一天中的同一时间左右。每次注射时应改变注射部位。推荐剂量根据患者的体重计算。通常的日剂量为每公斤体重15微克。

只有在基因检测确诊软骨发育不全时，才应开始治疗，并且应在患者不太可能进一步生长时结束。

一旦经过适当的培训，患者的护理人员可以进行Voxzogo注射。

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在软骨发育不全患者中，调节生长的FGFR3基因被永久“开启”。这会阻止骨骼的正常生长，导致骨骼比正常短。Voxzogo中的活性物质vosoritide通过与称为利钠肽受体B型（NPR-B）的受体（靶标）结合而起作用，该受体（靶标）会降低FGFR3的活性。这刺激骨骼的生长，从而改善疾病的症状。

在一项涉及52名确诊软骨发育不全的儿童（121-5岁）的研究中，Voxzogo在治疗17周后增加生长速度方面比安慰剂（虚拟治疗）更有效。接受Voxzogo治疗的儿童在一年的治疗中比接受安慰剂的儿童多生长约1.57厘米。此外，结果表明，增长的改善得以维持。

Voxzogo也有望在年轻患者（2-5岁）中效果良好，因为潜在的疾病和Voxzogo在各个年龄组的工作方式是相同的。

Voxzogo的最常见副作用（可能影响10人中的1人以上）包括注射部位反应（如肿胀、红肿、瘙痒或疼痛）、呕吐和血压降低。

主要研究表明，Voxzogo可有效提高软骨发育不全儿童的生长速度，如果得到证实，最终身高可能会大幅改善，并使软骨发育不全患者更容易进行日常活动。副作用被认为是可控的。欧洲药品管理局决定，Voxzogo的好处大于其风险，它可以被授权在欧盟使用。

销售Voxzogo的公司将从一项涉及年轻患者（2-5岁）的持续研究中提供有关药物有效性和安全性的额外数据。

医疗保健专业人员和患者应遵循的安全有效使用Voxzogo的建议和预防措施已包含在产品特性摘要和包装传单中。

至于所有药物，持续监测Voxzogo使用数据。仔细评估Voxzogo报告的可疑副作用，并采取任何必要的行动来保护患者。

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