Voranigo(Vorasidenib)用于IDH突变胶质瘤治疗的解析

2024年8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Voranigo(Vorasidenib,原名AG-881)用于治疗IDH突变的胶质瘤患者。这一批准基于3期INDIGO试验的数据，标志着FDA首次批准一种针对IDH1和IDH2突变酶的全身疗法，适用于2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的患者。

Voranigo(Vorasidenib)的作用机制

Voranigo(Vorasidenib)是一种口服、选择性、高脑穿透性的双重抑制剂，专门针对突变的IDH1和IDH2酶。这一发现最早来源于癌症基因组图谱项目，通过大规模基因组分析识别出了IDH突变。进一步研究揭示了这种突变如何导致肿瘤形成，从而引发了原发性脑肿瘤的发展。科学家们识别了这一突变与特定类型疾病的临床特征，特别是在2级星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤中。

药物开发方面，Voranigo(Vorasidenib)的成功不仅在于其强效和选择性，还在于其能够穿透血脑屏障，并具有良好的耐受性。通过一系列临床试验，包括1期研究，科学家们确定了最适合的患者群体，尤其是那些早期诊断且肿瘤生长缓慢的患者。

INDIGO试验的背景

3期INDIGO试验旨在进一步验证1期试验的发现。研究对象主要是早期、缓慢生长的肿瘤患者，这些患者大多处于职业发展阶段，年龄在30至40岁之间。标准治疗包括放疗和化疗，但放疗对脑部的影响，特别是对前额叶和颞叶的影响，可能导致认知问题。这促使科学家们探索在放疗和化疗前的“观察等待”期间使用Voranigo(Vorasidenib)的可能性。

研究方法与设计

INDIGO试验包括12岁及以上的患者，这些患者在接受手术后至少有一年的时间内肿瘤没有显著增长，并且在手术后的五年内仍有可测量的肿瘤残留。研究对象包括2级的星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤患者。试验采用随机、双盲、安慰剂对照的设计，计划招募超过300名患者，主要终点是无进展生存期，次要终点是下一次干预的时间。

试验结果与疗效

试验结果显示，Voranigo(Vorasidenib)在延长无进展生存期方面具有显著效果，其风险比接近0.4，这表明该药物在临床上具有重要意义。此外，Voranigo(Vorasidenib)延迟了患者从药物治疗转向放疗和化疗的时间，进一步证明了其疗效。在试验中，治疗组的中位无进展生存期约为27个月，而对照组仅为11个月。

Voranigo(Vorasidenib)的批准意义

Voranigo(Vorasidenib)的批准为IDH突变胶质瘤患者提供了新的治疗选择，特别是那些年轻、处于职业发展阶段的患者。这种疗法能够延缓放疗和化疗的需求，使患者在认知功能上保持最佳状态。这种早期介入控制疾病的新方法，为低级别胶质瘤的治疗开辟了新的路径。

随着Voranigo(Vorasidenib)等新疗法的出现，肿瘤学家的角色也在发生变化。以往，患者通常在确诊后由外科医生进行手术和观察，直到需要放疗和化疗时才由肿瘤学家接手。而现在，肿瘤学家将在更早的阶段介入，为患者提供口服靶向治疗。这种转变不仅在学术医疗中心已经开始，在社区医疗中也将逐步推广。

通过早期干预和新的治疗策略，Voranigo(Vorasidenib)为低级别胶质瘤的治疗带来了新的希望，显著改善了患者的预后和生活质量。未来，随着更多数据的成熟和新的研究进展，Voranigo(Vorasidenib)有望为更多患者带来福音。

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