Vertex 宣布美国 FDA 批准 KALYDECO ® (ivacaftor) 用于治疗符合条件的 1 个月及以上 CF 婴儿
波士顿–(美国商业资讯)–福泰制药公司（纳斯达克股票代码：VRTX）今天宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 KALYDECO ® (ivacaftor) 用于治疗 1 个月至 1 岁以下的囊性纤维化 (CF) 儿童四个月大的囊性纤维化跨膜电导调节器 ( CFTR ) 基因中至少有一个突变，根据临床和/或体外测定数据，该突变对 KALYDECO ®有反应。KALYDECO ®已在美国和欧盟获批用于治疗四个月及以上的 CF 患者。“尽早治疗囊性纤维化的根本原因非常重要，此次批准是该年龄段 CFTR 调节剂的首个批准，意味着家庭现在可以为符合条件的婴儿提供药物，”执行副总裁 Carmen Bozic 医学博士说Vertex 全球药品开发和医疗事务总裁兼首席医疗官。“作为一名照顾患有囊性纤维化的婴儿和儿童的医生，我看到了在生命早期开始治疗的重要性，这可能会减缓疾病的进展，”西雅图儿童研究所和华盛顿大学儿科系的医学博士、公共卫生硕士 Margaret Rosenfeld 说医学院和 KALYDECO ®研究的首席研究员之一，该研究的对象是 24 个月以下的婴儿。“今天的批准让许多家庭和护理人员感到安心，因为他们知道有一种高效的调节剂疗法可用于患有 CF 的婴儿。”
该批准得到了一项为期 24 周的 3 期开放标签研究队列的支持，该研究旨在评估 ivacaftor 在年龄小于 24 个月且具有 ivacaftor 反应性 CFTR 突变的 CF 受试者中的安全性、药代动力学和药效学。该队列表现出与年龄较大的儿童和成人中观察到的相似的安全性。KALYDECO ®于2012年首次在美国获得批准，现已在30多个国家上市。有关 KALYDECO ®、处方信息或患者援助计划的更多信息，请访问Kalydeco.com或VertexGPS.com。
关于囊性纤维化
囊性纤维化 (CF) 是一种罕见的、缩短寿命的遗传性疾病，影响全球超过 88,000 人。CF 是一种进行性多器官疾病，影响肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。CF 是由CFTR基因的某些突变导致的 CFTR 蛋白缺陷和/或缺失引起的。儿童必须遗传两个有缺陷的CFTR基因（父母各各一个）才能患有 CF，并且可以通过基因测试来识别这些突变。虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致该疾病，但绝大多数 CF 患者至少具有一种F508del突变。CFTR突变通过导致 CFTR 蛋白缺陷或导致细胞表面 CFTR 蛋白缺乏或缺失而导致 CF。CFTR 蛋白的功能缺陷和/或缺失会导致许多器官中盐和水进出细胞的流动不良。在肺部，这会导致异常粘稠的粘液积聚、慢性肺部感染和进行性肺部损伤，最终导致许多患者死亡。死亡年龄中位数为 30 岁出头。
适应症和用途
KALYDECO（ivacaftor）是一种处方药，用于治疗 1 个月及以上的囊性纤维化（CF）患者，这些患者的囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR 基因）中至少有一个对 KALYDECO 敏感的突变。患者应咨询医生，了解他们是否患有指定的 CF 基因突变。目前尚不清楚 KALYDECO 对 1 个月以下儿童是否安全有效。
重要安全信息
在服用 KALYDECO 之前，患者如果有以下情况，应告诉医生： 有肝脏或肾脏问题；怀孕或计划怀孕，因为尚不清楚 KALYDECO 是否会伤害未出生的婴儿；正在母乳喂养或计划母乳喂养，因为尚不清楚 KALYDECO 是否会进入母乳。
告诉您的医生您服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。KALYDECO 可能会影响其他药物的作用方式，
而其他药物也可能影响 KALYDECO 的作用方式。如果患者不确定，应向医生或药剂师询问这些药物的清单。患者如果服用抗生素利福平或利福布丁，应特别告诉医生；癫痫药物，如苯巴比妥、卡马西平或苯妥英钠；圣约翰草；抗真菌药物，例如酮康唑、伊曲康唑、泊沙康唑、伏立康唑或氟康唑；或抗生素，如泰利霉素、克拉霉素或红霉素。
KALYDECO 可能会导致某些服用者头晕。如果患者出现头晕，在症状改善之前不应驾驶或操作机器。
患者在服用 KALYDECO 期间 应避免含有葡萄柚的食物或饮料。
KALYDECO 可能会引起严重的副作用，包括：
接受 KALYDECO 治疗的患者出现血液中肝酶升高的情况。患者的医生将在开始服用 KALYDECO 之前、服用 KALYDECO 的第一年每 3 个月以及服用 KALYDECO 期间每年进行血液检查以检查其肝脏。对于过去肝酶水平较高的患者，医生可能会更频繁地进行血液检查以检查肝脏。
如果患者出现以下任何肝脏问题症状，应立即致电医生： 右上胃（腹部）区域疼痛或不适；皮肤或眼白部分发黄；食欲不振; 恶心或呕吐；或深色琥珀色尿液。
一些接受 KALYDECO 治疗的儿童和青少年会出现晶状体异常（白内障） 。患者的医生应在使用 KALYDECO 治疗之前和治疗期间进行眼部检查以检查是否有白内障。
最常见的副作用包括头痛；上呼吸道感染（普通感冒），包括喉咙痛、鼻腔或鼻窦充血以及流鼻涕；胃（腹部）疼痛；腹泻; 皮疹; 恶心; 和头晕。
这些并不是 KALYDECO 的所有可能的副作用。
尚未评估 KALYDECO 在妊娠持续（胎龄）小于 37 周所出生的 1 个月至不到 6 个月患者中的使用。
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