FDA批准高钾血症药物Veltassa(patiromer)用于12岁及以上的儿童患者

高钾血症是一种危险的医学状况，它在血液中引起钾离子水平升高，可能导致心悸、肌肉问题、心律异常等严重后果。为了有效治疗这一问题，美国食品药品监督管理局（FDA）最近批准了Veltassa（patiromer）用于12岁及以上的儿童患者，这标志着该药物已经不再局限于成人患者。

高钾血症：危害不可小觑

高钾血症是一种血液中钾离子水平升高的疾病，它可能是多种疾病和药物副作用的结果。如果不及时治疗，高钾血症可导致心脏问题、肌肉疼痛、肌肉无力、麻木和心律异常。这一情况可能在许多人身上发生，特别是在肾脏疾病、糖尿病、高血压和使用某些药物的患者中。

Veltassa的作用机制

Veltassa是一种口服混悬液用散剂，它以包括1克、8.4克、16.8克和25.2克不同剂量的patiromer提供。这一药物的作用机制是通过结合胃肠道中的多余钾，从而降低钾的吸收。这使得Veltassa成为治疗高钾血症的有效工具，有望减少患者因高钾血症引起的各种不适和危险。

临床研究支持扩大适用年龄

Veltassa的扩大适用年龄是基于一项开放标签、单组研究的数据，该研究招募了14名年龄介于12至17岁之间，患有慢性肾脏疾病和高钾血症的患者。这项研究包括了14天的剂量发现阶段，随后是长期治疗阶段，持续达24周，最后是2周的随访期。

参与者中，大多数是白人，79%为男性，每天接受一次Veltassa的口服混悬液用粉剂，剂量根据他们的血清钾水平而调整。在研究的基线时，患者的平均血清钾为5.5meq/L，其中约57%的患者正在接受肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂（RAASi）治疗。

研究结果显示，在从基线到第14天的观察中，血清钾的平均变化为-0.5mEq/L。而在第14天，有50%的研究参与者的血清钾水平在正常范围内，这意味着高钾血症得到了有效控制。此外，对于这一年龄组的研究参与者，第14天的中位剂量为4.2g/天。

尽管这一数据鼓舞人心，但值得注意的是，在6至11岁的儿童患者中，评估的给药方案似乎没有取得明显效果。这一年龄组的起始剂量为2g/天，到第14天的中位剂量为6g/天，但血清钾的变化不显著。因此，尚不清楚在这一年龄组的儿童患者中是否存在安全有效的治疗方案。

Veltassa的安全性与成人相似

关于Veltassa在儿童患者中的应用，研究还表明它的安全性与成人患者相似。与治疗相关的最常见不良反应包括便秘、低镁血症、腹泻、恶心、腹部不适和胀气。这一结果为儿童患者的治疗提供了更多的选择，以有效控制高钾血症。

Veltassa为高钾血症治疗提供新途径

Veltassa的扩大适用年龄至12岁及以上的儿童患者是高钾血症治疗领域的一大突破。这一决定为年轻患者提供了更多治疗选择，有望减轻高钾血症引发的危险后果。随着研究的不断深入，我们有望更好地理解高钾血症的治疗机制，并为不同年龄组的患者提供更好的医疗服务。

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