PCNSL新药Velexbru(Tirabrutinib)在台湾获批-如何购买

Velexbru(Tirabrutinib)是全球第一个被批准用于治疗复发性或难治性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）的BTK抑制剂。2020年3月，Velexbru(Tirabrutinib)在日本获得全球首批，用于治疗复发性或难治性PCNSL。2020年8月，Velexbru在日本获批2个新适应症：用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）和淋巴浆细胞性淋巴瘤（LPL）。

2022年2月18日，小野制药（Ono Pharmaceutical）宣布该BTK抑制剂Velexbru（tirabrutinib hydrochloride）在中国台湾获得批准：用于治疗复发或难治性B细胞原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）成人患者。

Velexbru是一种高度选择性、口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，开发用于治疗B细胞肿瘤和自身免疫性疾病。PCNSL为B淋巴细胞来源的一种恶性神经性淋巴瘤，病变通常局限于脑、脊髓和(或)眼睛，很少在中枢神经系统（CNS）外扩散。

此次批准是基于日本一项多中心、开放标签、非受控I/II期研究(ONO-4059-02)的结果，该研究评估了Velexbru用于复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤(PCNSL)患者的有效性和安全性。 在这项研究中，独立审查委员会(IRC)评估的主要终点——空腹服用480 mg Velexbru的患者的总缓解率(ORR)为52.9%(9/17例患者)，这是这次批准的剂量和给药。 3 ~ 4级药物不良反应主要为中性粒细胞减少、白细胞减少和高甘油三酯血症，发生率分别为11.8%(2/17)。  

关于ONO-4059-02研究

本研究是一项多中心、开放标签、不受控制的 I/II 期研究，在日本进行，旨在评估 Velexbru 单药治疗复发性或难治性 PCNSL 患者的疗效和安全性。在这项研究中，招募了44名患者，并在每组每天一次口服禁食中接受Velexbru 320mg（20名患者），480mg（7名患者）和480mg。患者接受治疗，直到观察到疾病进展或不可接受的毒性。本研究的主要终点是由独立审查委员会（IRC）评估的ORR。

关于原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）

PCNSL是一种恶性淋巴瘤，其病变在第一次发病时位于脑脊髓（包括眼睛）。PCNSL患者出现的体征和症状因病变部位而异，包括局部神经病变，神经精神症状，与颅内压升高相关的症状，癫痫发作，眼部症状，头痛，运动困难，颅神经病变和神经根病。
目前，以前未经治疗的PCNSL患者接受基于甲氨蝶呤的大剂量治疗，然后进行全脑放射治疗，通过该治疗，一定的患者群体显示出长期缓解，但许多患者会复发。也有难治性患者对药物治疗无反应。对于复发性或难治性 PCNSL 患者，尚未建立标准治疗，并且治疗选择有限。因此，预计该患者群体需要一种新的治疗药物。

【温馨提示】

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