FDA授予VCN-01治疗视网膜母细胞瘤罕见儿科药物认定

美国食品药品监督管理局（FDA）近日授予VCN-01罕见儿科药物认定，用于治疗视网膜母细胞瘤患者。此前，该药物在2022年2月已经获得了FDA的孤儿药物认定。这一决定凸显了当前儿童视网膜母细胞瘤治疗领域亟需新的治疗选择。Theriva Biologics的首席执行官Steven A. Shallcross在新闻发布会上表示：“FDA授予VCN-01罕见儿科药物认定，强调了为视网膜母细胞瘤儿科患者提供新治疗选择的紧迫需求。这一重要进展使我们备受鼓舞，同时我们也在与顶尖医生和监管机构密切合作，进一步优化VCN-01作为化疗辅助治疗在儿科患者中的临床策略。”

VCN-01 临床试验结果和应用前景

最近，由研究人员发起的1期临床试验显示，VCN-01对难治性视网膜母细胞瘤儿科患者的安全性和活性结果积极。该研究的监测委员会对试验结果给予了正面评价，这些数据将进一步指导我们在这一高度未满足需求领域的临床开发路径。VCN-01是一种系统性、选择性、基质降解的溶瘤腺病毒，设计用于在原发肿瘤和转移细胞中复制，并降解肿瘤基质。其作用机制使VCN-01能够裂解肿瘤细胞，增强同时进行的化疗效果，并提高肿瘤免疫原性。

1期临床试验的具体成果

2024年4月，Theriva宣布了其1期临床试验（NCT03284268）的积极顶线结果。这项开放标签、剂量递增的试验招募了1至12岁之间的视网膜母细胞瘤患者，这些患者的唯一推荐治疗方案是眼球摘除术。试验结果显示，VCN-01在评估的患者中耐受良好，大多数治疗相关的不良反应为1级或2级，没有报告剂量限制性毒性，眼部或全身毒性均为3级或以下。研究人员报告注射VCN-01后出现眼部炎症和相关混浊，通过局部和全身使用抗炎药物进行管理后，一些病例的玻璃体混浊有所改善。

VCN-01 在治疗其他实体瘤中的潜力

除了视网膜母细胞瘤外，VCN-01还在多种其他实体瘤中进行了研究，包括胰腺癌、头颈部鳞状细胞癌、卵巢癌和结直肠癌等。该药物在转移性胰腺癌中也获得了快速通道和孤儿药物认定。在一项评估VCN-01对晚期难治性实体瘤患者最大耐受剂量和推荐2期剂量（RP2D）/剂量限制性毒性的1期研究（NCT02045602）中，研究人员确定1 × 10^13 vp/患者为RP2D。在第三组中接受RP2D治疗并在第8天接受纳米紫杉醇（Abraxane）和吉西他滨治疗的6名胰腺癌患者中，总体反应率为83%，中位无进展生存期和总体生存期分别为6.3个月和20.8个月。

FDA 未来的审批和市场前景

如果FDA批准VCN-01用于视网膜母细胞瘤患者的生物制品许可证申请，Theriva可能有资格获得优先审查券。他们可以使用该券获得任何后续营销申请的优先审查，或者选择出售或转让该券。这一潜在的优先审查券将为Theriva Biologics在未来市场推广和其他药物开发提供巨大的助力。

VCN-01作为一种新兴的治疗选择，正在为视网膜母细胞瘤及其他多种实体瘤患者带来希望。其在多个临床试验中的积极结果显示了其作为化疗辅助治疗的潜力。随着进一步的研究和监管审批的推进，VCN-01有望成为治疗视网膜母细胞瘤的新希望，为无数患者及其家庭带来福音。

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