Vanza囊性纤维化三联疗法获FDA优先审查
2024年7月2日，Vertex制药公司宣布了一个重磅消息：美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查他们的新药申请。这款新药是vanzacaftor、tezacaftor和deutivacaftor三联组合疗法，简称vanza三联，旨在治疗6岁及以上患有囊性纤维化(CF)的患者。这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少存在一个F508del突变或另一个有反应性的突变。
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缩短审查时间：优先审查的意义
FDA的优先审查意味着审查时间将从通常的10个月缩短到6个月。这一加速审查将使《处方药使用者费用法案(PDUFA)》的目标行动日期定在2025年1月2日。对于众多期待新疗法的患者及其家庭来说，这无疑是一个振奋人心的消息。
囊性纤维化及其基因突变
囊性纤维化是一种严重的遗传疾病，患者的CFTR基因突变会导致细胞表面CFTR蛋白通道的数量和功能下降，从而影响盐和水在细胞膜上的流动，导致黏液积聚，损害呼吸和消化系统。Vanzacaftor和tezacaftor这两种药物通过促进CFTR蛋白的加工和运输，增加细胞表面CFTR蛋白的数量，而deutivacaftor则作为一种增效剂，提高这些蛋白的通道开放概率，进一步改善盐和水的流动。
临床试验数据支持：SKYLINE 102和SKYLINE 103
此次新药申请的背后有坚实的临床数据支持，主要来源于两项随机、双盲、阳性对照的3期试验：SKYLINE 102和SKYLINE 103。这两项试验分别比较了vanza三联疗法与Trikafta在12岁及以上CF患者中的疗效和安全性。
- SKYLINE 102：该试验纳入了398名具有一个F508del突变和一个最小功能突变的CF患者。结果显示，在第24周时，相对于基线，vanza三联疗法在预测的1秒用力呼气量百分比(ppFEV1)的绝对变化上不劣于Trikafta，LS平均差异为0.2 (95% CI, -0.7, 1.1; P <.0001)。
- SKYLINE 103：该试验包括573名CF患者，他们是F508del突变的纯合子，或具有F508del和门控或残余功能突变的杂合子，或至少有一个对三重组合CFTR调节剂有反应的其他突变的患者。结果同样表明，vanza三联疗法不劣于Trikafta，LS平均差异为0.2 (95% CI, -0.5, 0.9; P <.0001)。
汗液氯化物水平的显著改善
在这两项试验中，vanza三联疗法在降低汗液氯化物水平方面均优于Trikafta。汇总数据表明，相较于Trikafta，vanza三联疗法在使汗液氯化物水平低于60mmol/L和30mmol/L的患者比例上具有明显优势。
开放标签研究：RIDGELINE 105
此外，该申请还包括来自开放标签、单臂RIDGELINE 105研究的数据。这项研究招募了6至11岁具有至少一个对三重组合CFTR调节剂有反应的突变的CF患者。结果显示，在第24周，vanza三联疗法将汗液氯化物水平降低了-8.6mmol/L。更为显著的是，95%的患者汗液氯化物水平低于60mmol/L，53%的患者低于30mmol/L。
全球监管申请进展
不仅在美国，vanza三联疗法也在全球范围内推进。欧洲药品管理局(EMA)已经批准了vanza三联疗法的上市许可申请(MAA)，适用于欧盟的CF患者。同时，加拿大、澳大利亚、瑞士和英国也提交了监管申请。
Vertex制药公司对vanza三联疗法寄予厚望，希望它能成为CF患者的新希望。这一疗法不仅在临床试验中显示了显著的疗效，还在全球范围内获得了多方认可。如果FDA最终批准这一新药申请，将为无数CF患者及其家庭带来福音。我们期待看到这款新药在实际应用中的表现，并希望它能为更多CF患者带来生活质量的提升。
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