Vanflyta(quizartinib)降低急性髓细胞白血病患者死亡风险，延长生存期

全球性关键QuANTUM-First试验（NCT02668653）是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球3期研究，入组了539例年龄18-75岁、新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓性白血病(AML)患者，评估了Vanflyta(quizartinib)联合标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导和标准阿糖胞苷巩固化疗、以及将quizartinib作为巩固后的持续单药治疗。试验中，患者以1:1的比例随机分为2个治疗组，接受quizartinib或安慰剂联合蒽环类和阿糖胞苷类药物治疗。符合条件的患者，包括那些接受造血干细胞移植（HSCT）的患者，继续使用quizartinib或安慰剂长达36个周期。

数据显示，与标准化疗相比，quizartinib方案将死亡风险降低了22.4%（HR=0.776[95%CI:0.615-0.979]；双侧p=0.0324）。中位随访39.2个月，与标准化疗相比，quizartinib方案显著延长了总生存期（中位OS：31.9个月 vs 15.1个月）。该试验中，quizartinib方案的安全性通常可管理，没有观察到新的安全信号。试验的结果已发表在2022年欧洲血液学协会大会（EAH2022）上。

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AML是一种侵袭性血液和骨髓癌症，导致患者体内功能失常的癌变白细胞不受控制地增生和积累，并影响正常血细胞的生成。FLT3基因突变是AML最常见的基因异常改变之一，其中FLT3-ITD是最常见的FLT3突变，影响约1/4的AML患者。FLT3-ITD是白血病高负担、预后差并对AML患者疾病管理有显著影响的一种驱动突变。与未携带FLT3-ITD突变的AML患者相比，FLT3-ITD AML患者总体预后更差，包括复发率增加、复发后死亡风险增加、造血干细胞移植后复发的可能性更高。

Vanflyta的活性药物成分quizartinib属于第二代FLT3抑制剂，该药是一种口服小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，选择性靶向抑制FLT3。在美国，quizartinib已获FDA授予治疗复发性/难治性FLT3-ITD AML成人患者的突破性药物资格（BTD）、治疗复发性/难治性AML的快速通道资格（FTD）。此外，quizartinib在美国、欧盟均被授予了治疗AML的孤儿药资格（ODD），在日本被授予了治疗FLT3突变AML的ODD。

急性髓性白血病（AML）是一种侵袭性血液和骨髓癌症，导致患者体内功能失常的癌变白细胞不受控制地增生和积累，并影响正常血细胞的生成。FLT3（FMS样酪氨酸激酶3）是一种通常由造血干细胞表达的跨膜受体酪氨酸激酶蛋白。FLT3通过各种信号通路促进细胞存活、生长和分化，在细胞发育中发挥重要作用。

FLT3基因突变可驱动致癌信号，是AML最常见的基因异常改变之一，约30%的AML患者发生FLT3基因突变。其中FLT3-ITD是最常见的FLT3突变，影响约25%的AML患者。FLT3-ITD是白血病高负担、预后差并对AML患者疾病管理有显著影响的一种驱动突变。与未携带FLT3-ITD突变的AML患者相比，FLT3-ITD AML患者总体预后更差，包括复发率增加、复发后死亡风险增加、造血干细胞移植后复发的可能性更高。

目前，日本治疗急性髓细胞白血病的完全缓解率约为 80%，生存率约为 40%，居全球首位（美国治疗急性髓细胞白血病的生存率为29%）。Vanflyta+化疗联合疗法的出现为FLT3基因突变的急性髓细胞白血病患者带来了新的治疗方向，可以进一步延长急性髓细胞白血病患者的生存期，提高患者的预后效果！

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