难治性白血病亚型的靶向疗法VANFLYTA(quizartinib,奎扎替尼)在欧盟获批

最近，欧盟委员会(EC)的一项重要决定引起了医学界的瞩目，他们批准了一种针对难治性白血病亚型的靶向疗法——VANFLYTA（quizartinib,奎扎替尼）。这一决定为急性髓系白血病（AML）成人患者提供了新的治疗选择，尤其是对于那些携带FLT3-ITD突变的患者。

VANFLYTA的背景与开发

VANFLYTA，中文名奎扎替尼，是由第一三共制药公司研发的一种靶向治疗药物。其独特之处在于针对AML中的FLT3-ITD突变，通过抑制其过度激活的信号传导途径，从而有望减少白血病细胞的增殖和存活。

VANFLYTA在国际市场的批准历程

奎扎替尼最初于2019年6月获得日本批准，用于治疗复发性/难治性FLT3-ITD阳性的AML成人患者。随后，该药在美国于今年7月获得FDA的批准，成为与标准治疗联合使用以及维持治疗的首选选择，特别适用于新诊断的FLT3-ITD阳性AML成年患者。在这一系列批准中，奎扎替尼以其独特的治疗机制和显著的疗效表现引起了全球医学界的广泛关注。

值得注意的是，在欧盟委员会的最新决定中，奎扎替尼成为欧盟批准的首个FLT3抑制剂，用于新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓系白血病。这一决定为欧洲地区的患者带来了新的治疗曙光，为医学科研和药物开发迈出了重要一步。

临床试验结果支持VANFLYTA的批准

欧盟委员会的决定基于QuANTUM-First III期临床试验的结果，该试验包括539名新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者。这些患者被随机分为quizartinib组（n=268）和安慰剂组（n=271）。试验结果表明，相较于标准化疗，接受VANFLYTA治疗的患者死亡风险降低了22%。而在中位数为39.2个月的随访中，VANFLYTA治疗组的患者中位总生存期为31.9个月，而对照组仅为15.1个月。这一系列数据强有力地证明了VANFLYTA在提高FLT3-ITD阳性急性髓细胞白血病存活率方面的显著疗效。

安全性方面的考量

然而，随着VANFLYTA的广泛应用，我们也不能忽视其安全性方面的考量。在试验中，quizartinib组的不良事件比例与安慰剂组相当。尤其需要注意的是，VANFLYTA使用过程中可能导致QT间期延长、尖端扭转及心脏停搏等不良反应，因此在使用过程中医生和患者需密切关注不适症状并合理控制用药剂量。

结论

综上所述，VANFLYTA作为一种靶向治疗药物，已在欧盟获得针对FLT3-ITD阳性急性髓系白血病的批准，为患者提供了新的治疗选择。其在QuANTUM-First III期临床试验中的显著疗效为其批准奠定了坚实的基础。然而，在推广应用中，我们必须谨慎权衡其疗效与安全性，确保患者能够获得最大程度的治疗益处。VANFLYTA的批准标志着医学领域不断迈向个体化治疗的新时代，为其他白血病亚型的治疗研究提供了有益的启示。希望这一突破能够为更多白血病患者带来曙光，成为医学科研和临床实践的新里程碑。

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