Utidelone注射剂(UTD1)治疗乳腺癌脑转移获FDA孤儿药认定

乳腺癌是女性中最常见的恶性肿瘤之一，而其在脑转移方面的治疗一直是个难题。然而，近日的一项重要消息为乳腺癌患者带来了新的曙光。美国食品药品监督管理局（FDA）授予了utidelone注射剂（UTD1）孤儿药物认定，成为乳腺癌脑转移患者的潜在治疗选择。这一消息来自Biostar Pharma公司，他们表示utidelone注射剂因其独特的物理化学特性以及对P-糖蛋白介导的外排的不敏感性，能够穿过血脑屏障，为治疗乳腺癌脑转移带来了新的希望。

研究数据支持

该孤儿药物认定是基于两项二期试验的数据。在UTOBIA-BM试验中，UTD1与依托泊苷和贝伐单抗（阿瓦斯汀）联合治疗的患者中，中枢神经系统（CNS）总体反应率（ORR）为73%，且CNS临床获益率（CBR）达到91%。另一项试验则评估了utidelone与贝伐单抗联合治疗对HER2阴性乳腺癌脑转移患者的疗效，结果显示其中位无进展生存期（PFS）为7.7个月，12个月总生存率达到74.4%。

临床试验设计

UTOBIA-BM试验是一项单臂试验，纳入了18岁以上女性患者，其ECOG（Eastern Cooperative Oncology Group）评分为0到2级，预期寿命至少为12周。其他纳入标准包括：未经治疗的乳腺癌脑转移患者不需要立即局部治疗；先前接受治疗的乳腺癌脑转移患者在先前中枢神经系统局部治疗后出现疾病进展；在入组前4周内无化疗、放疗、手术、靶向治疗或免疫治疗史；与先前抗肿瘤治疗相关的毒性恢复至1级或更低；入组前1周内进行正常例行血液检查；肾功能和肝功能基本正常。HER2阳性患者还需要接受过先前的HER2靶向治疗和酪氨酸激酶抑制剂治疗。

临床试验结果

在截至2023年5月5日的数据截止日期时，有11名患者可供评估反应，接受了中位6个周期的治疗（范围为2-8个周期），且所有患者仍在接受治疗。ORR和CBR分别为64%和91%。非CNS病灶的ORR和CBR分别为27%和55%。中位PFS和OS尚未达到。

utidelone能够穿过血脑屏障并具有治疗脑肿瘤的潜力，这一特性影响了Biostar Pharma公司推进UTD1在其他脑肿瘤，包括胶质瘤和肺癌脑转移方面的临床试验计划。预计这些试验将于2024年启动。

乳腺癌脑转移是乳腺癌患者面临的严重并发症之一，但由于血脑屏障的限制，针对这一问题的治疗一直受到限制。然而，utidelone注射剂的孤儿药物认定为乳腺癌脑转移患者提供了一条新的治疗途径。通过进一步的临床试验和研究，我们有望看到更多创新药物的出现，为这一领域的治疗带来更多希望。

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