科技创新突破！Upstaza成为首个治疗AADC缺陷的疾病修复基因疗法

基因疗法在医学领域中正逐渐展现出巨大的潜力。PTC Therapeutics公司的Upstaza™（eladocagene exuparvovec）获得了欧洲委员会的营销授权，成为首个用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺陷的疾病修复治疗。该治疗不仅是首个直接注入脑部的市场上销售的基因疗法，更为患者和基因疗法领域带来了希望。

重要里程碑的达成

PTC Therapeutics首席执行官Stuart W. Peltz博士表示，欧洲委员会对Upstaza用于治疗AADC缺陷的批准是对患者、PTC以及整个基因疗法领域的重要里程碑。作为唯一获得批准用于AADC缺陷患者的疾病修复治疗，PTC Therapeutics引以为豪地将这一创新疗法带到市场，以造福患者。对于患者和他们的家人来说，这个期待已久的治疗方案即将成为现实。

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显著的疗效和改善

在Upstaza的临床研究中，患者们在治疗前从未达到任何发育运动里程碑，但在仅仅三个月的治疗后，他们展示出了具有临床意义的运动技能，而且这种转化性改善在治疗后的十年内持续存在。此外，所有接受治疗的患者的认知能力也得到了改善。此次疗法的成功不仅带来了运动和认知方面的显著改善，还减轻了导致潜在危及生命和引发病症的并发症。

患者故事的见证

作为患者组织Teach RARE的创始人，Richard Poulin对Upstaza的批准深感兴奋。他的女儿作为临床试验的一部分接受了治疗。在接受Upstaza治疗后，她从未达到的发育里程碑终于实现。现在，她能够说话、走路、跑步，甚至骑马。Poulin希望这一里程碑能为其他受到AADC缺陷影响的儿童和家庭带来希望。

PTC Therapeutics的Upstaza获得欧洲委员会的营销授权，这是基因疗法领域取得的重要突破。这一疾病修复治疗为患有AADC缺陷的患者提供了新的希望。通过直接注入脑部的方式，Upstaza能够纠正潜在的遗传缺陷，恢复多巴胺的产生，从而改善患者的运动技能和认知能力。随着这一创新疗法的落地，我们期待更多患者能够从基因疗法的进展中受益。

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