Ultomiris(Ravulizumab)治疗AQP-4抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍在韩国获批

2024年7月11日，阿斯利康韩国公司（首席执行官兼总裁 Jeon Se-hwan）宣布，旗下的C5补体抑制剂Ultomiris注射液（适用于18岁以上成人），获得韩国食品药品安全部的额外批准，用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。这次批准基于一项名为CHAMPION-NMOSD的3期临床试验，其目的在于评估Ultomiris(Ravulizumab)在治疗AQP-4抗体阳性的NMOSD患者中的有效性和安全性。

视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）

视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）是一种罕见的中枢神经系统疾病，主要影响视神经和脊髓。患者常常遭受复发性横贯性脊髓炎和视神经炎的困扰，导致失明和下半身瘫痪等严重的神经系统损伤。预防复发是治疗NMOSD的关键，因为每次复发都会增加患者的致残风险。

Ultomiris的临床试验结果

CHAMPION-NMOSD是一项外部安慰剂对照、多中心、开放标签的3期临床试验，旨在评估Ultomiris的治疗效果。安慰剂对照组的参考数据来自Soliris 3期NMOSD临床试验PREVENT。考虑到NMOSD是一种罕见疾病，Ultomiris和Soliris具有相似的治疗机制，因此采用Soliris的安慰剂组作为对照是合理的。

临床试验结果显示，在73周的治疗期间（中位治疗期），接受Ultomiris治疗的患者没有出现复发病例，与安慰剂组相比，复发风险降低了98.6%（HR=0.014，95% CI 0.000-0.103，p<0.0001）。此外，次要评价指标年复发率（ARR）和豪瑟步行指数（HAI）也得到了显著改善。Ultomiris组的年复发率为0.000（p<0.0001），而豪瑟步态指数恶化的患者比例为3.4%（58人中的2人），相比之下，安慰剂组为23.4%（47人中的11人）（p<0.0228）。

安全性评估

在临床试验期间，出现了3例严重不良事件，其中2例为脑膜炎球菌感染，但所有患者均康复，无后遗症，并继续接受治疗。这显示出Ultomiris在治疗NMOSD患者中的安全性是可接受的。

Ultomiris的优势

Ultomiris（ravulizumab-cwvz）是新一代的C5补体抑制剂，其半衰期约为Soliris的4倍。Soliris需要每两周给药一次，而Ultomiris的给药间隔延长至八周，大大提高了治疗的便利性和患者的生活质量。在韩国，Ultomiris已经被批准用于治疗包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征、全身性重症肌无力（gMG）在内的四种罕见疾病。

NMOSD是一种严重影响患者生活质量的疾病，每次复发都会带来不可逆的神经损伤。Ultomiris作为新一代的C5补体抑制剂，其长效性和显著的临床效果为NMOSD患者带来了新的希望。阿斯利康韩国公司的此次批准，不仅为患者提供了更多的治疗选择，也进一步巩固了其在罕见疾病治疗领域的领先地位。

通过持续的临床研究和创新，医疗界将不断推进NMOSD及其他罕见疾病的治疗手段，改善患者的生活质量，减少疾病带来的负担。阿斯利康韩国公司将继续致力于研发和推广更高效、更安全的治疗方案，为患者带来更多福音。

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