首个腱鞘巨细胞瘤药物Turalio(pexidartini)显著改善ORR

治疗成年症状性腱鞘巨细胞瘤患者(TGCT)的集落刺激因子受体抑制剂Turalio(pexidartini)已获美国FDA批准上市，是目前唯一批准用于TGCT患者的药物。

TGCT是一种多见于儿童和青少年的罕见软组织肿瘤，它影响滑膜(覆盖关节间隙表面的薄层组织)和肌腱鞘(覆盖肌腱的膜层，肌腱是连接肌肉和骨骼的纤维组织)。这一疾病会让患者出现虚弱症状，如疼痛、僵硬和运动受限。而且还可显著影响患者的生活质量，甚至或许会导致严重残疾。虽然这种肿瘤通常是良性的，但会导致滑膜和肌腱鞘增厚和过度生长，对周围组织造成损害。手术仍是标准一线治疗选择，部分患者多次接受滑膜切除术，有的甚至需要全关节置换。

Turalio(pexidartini)的批准基于一项纳入120名患者的多中心国际临床试验的结果，其中59名患者接受安慰剂治疗。主要疗效终点为治疗25周后的总有效率(ORR)分析。

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临床试验显示，接受Turalio(pexidartini)治疗的患者的ORR有统计学意义上的显著改善(38%)，而接受安慰剂治疗的患者没有任何改善。完全有效率(CR)为15%，部分有效率(PR)为23%。22名应答者维持了6个月以上时间，13名应答者维持了12个月以上的时间。

Turalio(pexidartini)的处方信息包括一个黑框警告，提醒医护人员和患者注意严重的潜在致命肝损伤风险。在开始治疗前和治疗期间定期监测患者的肝功能。如果肝脏检查出现异常，根据肝损伤的严重程度，可能需暂停、减量或永久停用Turalio(pexidartini)。

FDA提醒医生告知育龄女性在治疗期间采取有效避孕措施。孕妇或哺乳期妇女禁用Turalio(pexidartini)，因为它可能会对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。

Turalio(pexidartini)此前曾获得FDA授予的突破性疗法称号和优先审查资格，以及孤儿药认定。

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