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药物指南

医药
26
12月

TransCon hGH在成人生长激素缺乏症中取得显著成果

医学领域的不断创新为患者带来新的治疗选择,近日,Ascendis Pharma宣布其成人生长激素药物TransCon hGH在第三阶段试验中取得积极结果。这一新的发现进一步扩大了该药的应用范围,为成人生长激素缺乏症(GHD)患者带来了新的希望。

TransCon hGH在成人GHD患者中的显著效果

TransCon hGH,即Skytrofa,最初在2021年获得美国食品和药物管理局(FDA)批准,用于治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)。Ascendis Pharma宣布的最新研究结果显示,TransCon hGH在成人GHD患者中同样取得了显著的效果。

第三阶段试验设计

foresiGHt是一项包括259名年龄在23到80岁之间的成人GHD患者的第三阶段平行臂试验,涉及北美、欧洲、亚洲和大洋洲约120个研究中心。该试验的设计是为了比较TransCon hGH与安慰剂和每日人类生长激素(HGH)在成人GHD患者中的疗效和安全性。试验预计将于2024年12月结束。

显著的身体组织变化

在第38周,与安慰剂相比,TransCon hGH在躯干脂肪百分比方面显示出与基线相比的显著减少,并且全身瘦体质量有所增加。试验结果显示,躯干脂肪百分比的LS均差为-2.04%,而总体瘦体质量的LS均差为1.7kg。这为TransCon hGH在改善患者体重分布和肌肉组织方面的潜在益处提供了有力的证据。

安全性和耐受性

TransCon hGH在试验中表现出良好的安全性和耐受性,未发生与研究药物相关的中止事件。该药物的安全性和耐受性与每日HGH的表现相当,为患者提供了更便利的治疗选择。探索性事后分析还表明,TransCon hGH在目标组织上具有与每日HGH相同的治疗效果。

未来展望

Ascendis计划在明年向FDA提交一份补充生物许可申请,为TransCon hGH的成人应用争取更广泛的认可。这一成果为GHD患者提供了更多的治疗选择,并为未来的生长激素治疗开辟了新的方向。此外,Ascendis正在进行包括Turner综合症在内的六项TransCon临床试验,这表明该药物有望在不同疾病领域发挥重要作用。

Ascendis Pharma取得的TransCon hGH的积极研究结果为医学领域注入新的活力。随着科学家和医学专业人士不断努力,我们有望看到更多创新治疗的涌现,为患者提供更有效的治疗手段。TransCon hGH的成功也为未来的医学研究和治疗提供了宝贵的经验,为患者带来了更多曙光。

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