FDA接受TransCon hGH治疗成人生长激素缺乏症补充生物制品许可申请

生长激素缺乏症（GHD）在成人中是一种被低估且未得到充分治疗的健康问题。成人GHD患者的身体内无法正常生产足够的生长激素，导致一系列复杂的健康问题，包括代谢紊乱、骨密度降低以及心理健康问题。这些患者常常面临着显著的身体和心理负担，且由于治疗的不普及，许多患者的生活质量受到严重影响。

近年来，随着新型治疗药物的推出，成人GHD的治疗前景逐渐明朗。Ascendis Pharma公司推出的TransCon hGH（Lonapegsomatropin-tcgd）便是其中一项重要突破。最近，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了该公司针对成人生长激素缺乏症的补充生物制品许可申请（sBLA），为这一尚未完全解决的医学问题带来新的希望。本文将详细介绍TransCon hGH的申请背景、临床研究结果以及成人生长激素缺乏症的临床挑战。

TransCon hGH的FDA申请背景

Ascendis Pharma于2024年12月宣布，美国FDA已接受其补充生物制品许可申请，针对成人生长激素缺乏症（GHD）进行审查。这一申请基于TransCon hGH在成人GHD患者中的临床试验结果。TransCon hGH原本是针对儿童生长激素缺乏症（GHD）开发的药物，市场上以SKYTROFA的品牌名销售。随着临床数据的积累，Ascendis Pharma希望将其治疗适应症扩展至成人GHD患者，以填补这一领域的治疗空白。

FDA已为该申请设定了PDUFA（处方药用户费用法案）目标日期为2025年7月27日，这意味着FDA将在这一日期之前决定是否批准TransCon hGH用于成人GHD的治疗。

临床试验：foresiGHt研究的结果

TransCon hGH的申请依据是foresiGHt研究的临床数据。foresiGHt是一项三期随机、平行、安慰剂对照和活性对照（开放标签）临床试验，旨在评估TransCon hGH在成人GHD患者中的疗效与安全性。该试验共纳入259名年龄介于23至80岁之间的成人GHD患者，随机分为三组：每周接受TransCon hGH、每周接受安慰剂、以及每天接受人类生长激素（hGH）。

试验结果表明，TransCon hGH在主要疗效指标及关键次要疗效指标上均表现出显著的优势。特别是在第38周时，TransCon hGH治疗组与安慰剂组相比，在减少躯干脂肪量和增加全身瘦体重方面具有显著改善。这表明，TransCon hGH不仅能有效改善成人GHD患者的体型，而且能够帮助其恢复正常的身体组成。

安全性和耐受性：与每日hGH的对比

TransCon hGH的安全性和耐受性在foresiGHt研究中也得到了良好的验证。该药物在整个研究期间没有导致与药物相关的停药现象，且其安全性和耐受性与每日使用的hGH治疗相当。相较之下，TransCon hGH的每周给药方案为患者提供了更大的用药便利性，这对于那些需要长期治疗的成人GHD患者而言具有重要意义。

该研究的结果显示，TransCon hGH不仅在疗效上具有优势，而且在长期治疗过程中，药物的安全性和耐受性良好，为其在成人GHD中的应用提供了有力的数据支持。

成人生长激素缺乏症的临床挑战

成人生长激素缺乏症是一种长期未得到充分重视的疾病，往往被误诊或忽视。生长激素在成人体内发挥着至关重要的作用，它不仅促进蛋白质合成，增强肌肉量，改善脂肪代谢，还有助于血糖调节和骨密度维持。然而，当个体出现生长激素缺乏时，往往会面临一系列健康问题，包括腹部肥胖、代谢综合症、骨密度下降以及心血管风险增加等。

成人GHD患者的常见症状还包括疲劳、全身虚弱、肌肉无力以及心理健康问题，如认知障碍、社交孤立、缺乏动力和抑郁症等。这些症状不仅影响患者的日常生活，还可能导致严重的生活质量下降。

尽管目前已有治疗成人GHD的方案，但实际情况是，只有大约5-10%的患者能够得到适当的治疗。这意味着，大多数成人GHD患者依然面临着缺乏有效治疗的困境，亟需更为有效的治疗药物来解决这一问题。

TransCon hGH（Lonapegsomatropin-tcgd）的治疗优势与前景

TransCon hGH的优势主要体现在其独特的药物设计和治疗方式上。与传统的每日生长激素治疗不同，TransCon hGH采用每周注射一次的治疗方案，这一便捷的用药方式大大减少了患者的治疗负担，使其更容易坚持长期治疗。

此外，TransCon hGH通过精准调控生长激素的释放，能够更好地模拟自然生长激素的分泌节律，避免了传统治疗中可能出现的峰值和谷值波动，从而提供更稳定的治疗效果。研究数据表明，TransCon hGH在减少体脂、增加肌肉质量等方面表现优异，为成人GHD患者带来了显著的临床改善。

随着FDA审查的推进，TransCon hGH有望成为治疗成人GHD的新一代标准疗法，为广大患者带来更多的治疗选择和希望。

成人生长激素缺乏症作为一种常见的内分泌疾病，长期以来未能得到充分的重视和治疗。TransCon hGH的临床研究成果为这一领域注入了新的希望。其在疗效、安全性及用药便捷性上的优势，使其成为一种有望改善成人GHD患者生活质量的重要治疗选择。随着FDA审查程序的推进，TransCon hGH有望成为治疗成人GHD的首选药物，为患者提供更加精准、有效的治疗方案。

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