FDA接受Tovorafenib治疗复发或进展性儿童低级别胶质瘤的NDA和优先审查

2023年10月30日，Day One生物制药公司（Nasdaq：DAWN）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受其关于Tovorafenib(Ojemda)的新药申请（NDA），用于治疗儿童复发或进展的低级别胶质瘤（pLGG）作为单药疗法。FDA已授予优先审查，并指定了处方药用户费法（PDUFA）的目标行动日期为2024年4月30日。目前，FDA没有计划召开咨询委员会会议来讨论这一申请。

pLGG是儿童最常见的脑肿瘤，患者饱受肿瘤和治疗相关的重大疾病，这可能影响他们的生活轨迹。对于绝大多数在复发情况下的患者，目前没有标准治疗方法，也没有获批准的治疗方案。

Day One首席执行官Jeremy Bender博士表示：“我们很高兴离实现使患有BRAF基因突变的低级别胶质瘤复发或进展的儿童受益的使命又近了一步。我们感激参与FIREFLY-1试验的患者及其护理者，并期待继续与FDA合作，以准备将这一治疗方法更广泛地提供给有需要的人。”

这一新药申请是基于开放标签、关键的二期试验结果的，该试验评估了Tovorafenib作为每周一次的单药疗法，针对年龄在6个月至25岁之间、患有复发或进展的pLGG的患者。最近，在公司于2023年9月11日宣布完成滚动NDA提交时，披露了最新的数据。新的详细数据预计将在即将举行的医学会议上公布。

根据FDA的罕见儿科疾病优先审查券计划，如果公司获得符合条件的适应症批准，公司可以获得一张券，可用于获得不同产品候选药物的后续营销申请的优先审查。

Tovorafenib是一种调查性治疗药物，在任何国家均未获得商业使用批准。

总的来说，Day One生物制药公司的Tovorafenib新药申请被FDA接受并进行了优先审查，为治疗儿童pLGG提供了新的希望。这一消息对于那些饱受这一疾病困扰的患者和他们的家庭来说是一个积极的迹象，也为医学界带来了希望。我们期待着未来的研究和治疗方法，以提供更多的选择和帮助那些需要的人。

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