FDA 批准TIBSOVO(ivosidenib片剂)用于治疗IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征

2023年10月24日，Servier公司宣布美国食品与药物管理局（FDA）已批准TIBSOVO®（ivosidenib片剂）用于治疗异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）基因突变引起的再发性或难治性骨髓增生异常综合症（MDS）。这是TIBSOVO在IDH1基因突变癌症领域的第五个适应症，也是唯一一个获得批准的靶向治疗药物，专门用于这一分子亚型的R/R MDS患者。Servier一直致力于为癌症患者带来更好的治疗方法，而此次FDA的批准标志着Servier在突变IDH抑制领域的领导地位得以巩固。

TIBSOVO用于IDH1突变R/R MDS的首次批准

在突变IDH1基因引起的R/R MDS患者中，TIBSOVO成为了首个获得批准的靶向治疗药物。这一里程碑意味着患者将获得更有希望的治疗选择，加强了Servier公司在癌症治疗领域的地位。这一批准也不仅仅是一项行政决策，它背后有着大量的科学研究和临床试验支持。

IDH1突变MDS的治疗选择

TIBSOVO的这一批准得到了一项重要的临床试验的支持，该试验包括IDH1突变的R/R MDS患者（n=18）。在接受TIBSOVO治疗的患者中，完全缓解（CR）率达到38.9%，临床疗效率（ORR）达到83.3%。此外，达到CR的中位时间为1.9个月（范围：1.0，5.6）。在数据截止时，CR的中位持续时间尚未达到（范围：1.9，80.8+），而总生存中位数为35.7个月（范围：3.7，88.7*）。此外，在基线时依赖红细胞或血小板输血的九名患者中，有66.7%（n=6）在基线后的≥56天期内不再依赖输血。总体而言，与TIBSOVO已知的安全性相一致的治疗相关不良事件。这一研究结果显示，TIBSOVO在IDH1基因突变引起的R/R MDS患者中表现出显著的疗效。

IDH突变癌症的新疗法

IDH基因突变已被确认在多种癌症类型中起到关键作用，因此针对这一突变的治疗方法具有革命性的潜力。Amir Fathi博士，一位血液学家、肿瘤学家和髓样恶性肿瘤专家表示：“靶向治疗在IDH基因突变癌症中的新用途已成为患者的有力治疗选择。这一新适应症进一步强调了突变测试的重要性，以指导治疗决策，可能提高患者的治疗效果。”

每年大约有1.6万人在美国被诊断患有MDS。大约3.6%的MDS患者携带IDH1基因突变，这一突变通常被认为是一种早期的“驱动”突变。对于IDH1基因突变的MDS患者，预后通常与较差的总体预后和转化为急性髓细胞白血病（AML）的风险增加相关。

为MDS患者提供曙光

MDS Foundation的执行董事Tracey Iraca表示：“对于MDS社区而言，TIBSOVO的批准是一个受欢迎的好消息。在今天之前，对于携带IDH1基因突变的R/R MDS患者，还没有获得批准的靶向治疗药物。我们要感谢参与研究的患者、他们的家人和护理人员，以及Servier公司的研究人员和临床研究人员，因为他们帮助为患者提供了新的治疗选择，填补了已存在的巨大需求。”

一位名叫Susan的IDH1基因突变MDS患者说：“MDS的诊断是模糊不清的。我记得当时感到困惑，试图理解我的诊断，了解携带IDH1基因突变意味着什么，以及有哪些治疗方案可供选择。FDA批准了IDH-1突变MDS的靶向疗法，对我和那些与我一样患有这种疾病的患者来说，这是一个巨大的喜讯。我要感谢每个参与实现这一重大进步的人，为MDS社区提供了希望。”

突破性治疗的认可

TIBSOVO曾获得治疗成人R/R MDS携带IDH1突变的突破性治疗认可，并获得了优先审查，这加快了审查进程，该认可授予对于药物申请，如果获得批准，将显著改善治疗、诊断或预防严重疾病的效力或安全性的申请。

FDA还批准了Abbott RealTime IDH1 Assay作为TIBSOVO患者选择的伴随诊断设备。

综合来看，Servier公司的TIBSOVO的批准为IDH1基因突变R/R MDS患者带来了新希望。这一突破性治疗将有助于改善患者的生活质量，并为他们提供更好的治疗选择。同时，这一批准也突显了科学研究和临床试验在开发创新癌症治疗方案中的重要性。Servier将继续致力于推动癌症领域的创新，为患者提供更好的明天。我们期待着未来还会有更多的突破性治疗方法，以帮助那些饱受疾病折磨的患者。

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