TERN-701获得FDA慢性髓系白血病孤儿药物认定

美国食品药品监督管理局（FDA）已将新型药物TERN-701（HS-10382）认定为治疗慢性髓系白血病（CML）患者的孤儿药物。TERN-701是一种特异性的异位BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，针对BCR-ABL肌酸肪酰化口袋进行作用，为CML患者带来了新的治疗希望。

TERN-701的作用机制与特点

TERN-701是一种作用于BCR-ABL激酶的异位抑制剂，通过靶向BCR-ABL肌酸肪酰化口袋，其作用机制不同于传统的活性位点抑制剂。相较于活性位点抑制剂的局限性，TERN-701在对抗活性位点耐药突变和非特异性作用方面表现出更强的活性，因此可能通过改善肿瘤抑制效果和提高安全性和耐受性来带来更好的治疗效果。

TERN-701的临床研究

TERN-701目前正在进行阶段Ⅰ临床试验，全球多中心开放标签的2部分CARDINAL试验（NCT06163430），旨在评估该药物对于先前接受治疗的CML患者的疗效和安全性。初步数据预计将于2024年下半年公布。

专家观点与展望

Terns Pharmaceuticals首席医学官Emil Kuriakose博士在一份新闻稿中表示：“CML是一种严重的白血病，需要长期治疗。异位激酶抑制剂是一种新型的抑制剂，具有高度选择性，与上一代活性位点抑制剂相比，已经证明在临床疗效、安全性和耐受性方面有显著改善。TERN-701获得孤儿药物认定，凸显了FDA对于CML患者未满足的需求的认可，也体现了Terns公司开发新治疗方案的承诺。”

随着TERN-701的孤儿药物认定，慢性髓系白血病患者迎来了一线新希望。随着临床试验的不断进行，我们对于这一药物在治疗CML方面的潜力充满期待，相信它将为患者带来更有效、更安全的治疗选择。

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