TEPEZZA(Teprotumumab)获日本批准用于治疗甲状腺相关眼病

2024年9月24日，加利福尼亚州千橡市的生物制药公司Amgen宣布，其研发的TEPEZZA（Teprotumumab）已获得日本厚生劳动省的批准，用于治疗活跃性或高临床活动评分（CAS）的甲状腺相关眼病（TED）。这一批准标志着TEPEZZA成为日本首个也是唯一一个获批用于治疗活跃性TED的药物。

甲状腺相关眼病：威胁视力的罕见自身免疫性疾病

甲状腺相关眼病是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，具有进行性特点，可能导致视力受损。患者通常表现出眼球突出（眼球突出症）、复视（重影）、眼痛、眼红和肿胀等症状。根据估计，日本目前约有2.5万至3.5万人受到甲状腺相关眼病的影响，包括活跃期和慢性期患者。虽然TEPEZZA已获批用于治疗活跃性TED，但针对慢性TED的研究也在日本进行，以期了解其在低CAS患者中的疗效。

复杂治疗历史与新选择

过去，甲状腺相关眼病的治疗通常依赖于复杂的手术和大剂量类固醇药物，这些治疗方案往往带来副作用和额外的健康风险。对此，Amgen研发的TEPEZZA提供了一个全新的选择。该药物通过阻断导致TED的根本机制，为患者提供了一种无需手术或使用类固醇的治疗方案。这对于不愿或无法接受手术的患者，或对于类固醇效果有限的患者，都是一种重要的替代治疗。

Amgen的研发副总裁兼首席科学官Jay Bradner博士指出，此次TEPEZZA的批准为甲状腺相关眼病的治疗提供了全新的非侵入性治疗选择，使得更多患者能够受益于无创的药物疗法，而不必承受传统疗法带来的不良反应。

临床试验的成功与数据支持

TEPEZZA在日本的批准基于一项名为OPTIC-J的III期临床试验（jRCT2031210453），该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，旨在评估TEPEZZA在活跃性TED患者中的疗效、安全性和耐受性。试验的主要终点得到了显著的改善，数据显示89%的TEPEZZA治疗患者在眼球突出症上取得了2毫米以上的临床显著改善，而安慰剂组的改善率仅为11%（p<0.0001）。此外，TEPEZZA的安全性与此前全球各地的临床数据一致，未发现新的安全问题。

除了这项研究，另一项针对慢性TED患者的III期临床试验也正在日本进行，以进一步评估TEPEZZA在低CAS患者中的疗效（jRCT2031220730）。

日本医学专家的认可

日本知名甲状腺疾病专家、久留米大学医学中心荣誉教授Hiromatsu Yuji博士对TEPEZZA的批准给予了高度评价。他表示，活跃性TED给患者带来了极大的生活负担，许多患者因此难以正常进行日常活动。TEPEZZA的引入为这些患者带来了新的治疗希望，并且该药物的作用机制直接针对疾病的根源，能够显著改善患者的症状并减少长期的并发症。

全球认可与进一步推广

除了在日本获得批准外，TEPEZZA目前已在美国、巴西和沙特阿拉伯上市，并正在接受欧洲、加拿大和澳大利亚的监管审查。这表明，TEPEZZA在全球范围内的认可度正在逐步提升，为全球更多的甲状腺相关眼病患者带来了更广泛的治疗机会。

甲状腺相关眼病的病因与症状

甲状腺相关眼病是一种罕见且可能威胁视力的自身免疫性疾病，通常发生在患有Graves病的患者身上，但它与Graves病有所不同。甲状腺相关眼病的发生是由于自体抗体激活了胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）介导的信号通路，进而影响眼眶后方的组织。这一过程会引发一系列负面反应，导致不可逆的长期损伤，最严重的情况下甚至会引发失明。

该病的常见症状包括干涩的眼睛、异物感、眼红、眼睑肿胀、流泪过多、眼睑收缩、眼球突出、眼压过高以及眼后部的疼痛等。此外，患者还可能会出现复视，即在看东西时看到双重影像。这些症状会严重影响患者的生活质量，特别是在病情进展到晚期时，可能造成永久性的视力损害。

TEPEZZA的作用机制与治疗前景

TEPEZZA的独特作用机制是其在治疗甲状腺相关眼病中的最大优势。该药物通过阻断IGF-1R受体信号通路，有效遏制了导致眼部炎症和组织损伤的过程。这种精准的干预方式，使得TEPEZZA在减少眼球突出、减轻眼部炎症和疼痛等症状方面展现出了显著疗效。

总之，TEPEZZA的批准标志着甲状腺相关眼病治疗方式的转变，从以往的复杂、侵入性治疗，向更为便捷、安全的药物治疗迈出了重要的一步。这不仅为日本的患者带来了新的希望，也为全球更多TED患者提供了更广泛的治疗选择。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。