Tecelra(Afami-cel)治疗MAGE-A4阳性滑膜肉瘤获FDA批准

2024年8月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Adaptimune Therapeutics公司研发的工程化T细胞疗法Tecelra（Afamitresgene autoleucel，Afami-cel）。这一疗法专为既往接受过化疗治疗的不可切除或转移性滑膜肉瘤成人患者而设计，尤其适用于肿瘤表达黑色素瘤协同抗原4（MAGEA4）并且HLA-A02:01P、HLA-A02:02P、HLA-A02:03P或HLA-A02:06P阳性的患者。这一批准标志着Tecelra成为全球首款获批上市的实体瘤工程T细胞疗法（TCR-T），也是十多年来滑膜肉瘤领域的首个有效疗法。

SPEARHEAD-1研究的突破性成果

此次批准主要基于一项关键性研究SPEARHEAD-1的积极数据。该研究中的滑膜肉瘤患者均患有晚期转移性疾病，接受过多达12次的系统性治疗，平均治疗次数为3次。研究结果显示，44例患者中总缓解率（ORR）达到43%，完全缓解率为4.5%，中位缓解持续时间为6个月（95%置信区间：4.6个月至未达到）。在有缓解的患者中，39%的患者缓解持续时间超过12个月。这些详细数据已在《柳叶刀》期刊上发布，进一步验证了Tecelra的疗效。

Tecelra的安全性和毒性反应

Tecelra在安全性方面表现出色。尽管患者经历了细胞因子释放综合征（CRS）和可逆的血液学毒性反应，但这些副作用与之前的研究结果一致，显示了Tecelra在安全性上的可接受性。这些结果表明，afami-cel在临床应用中具有良好的耐受性和安全性。

Tecelra的技术背景与应用前景

Tecelra（Afamitresgene autoleucel，Afami-cel）是一种针对MAGE-A4癌症靶点的工程化T细胞受体（TCR）T细胞疗法，被设计为一种用于晚期滑膜肉瘤的一次性疗法。此前，美国FDA已授予其治疗软组织肉瘤的孤儿药资格和治疗滑膜肉瘤的再生医学先进疗法认定。值得注意的是，Tecelra不适用于HLA-A*02:05P纯合子或杂合子成人患者。

Adaptimmune Therapeutics公司致力于利用细胞疗法来治疗癌症，其核心技术是特有的TCR-T技术平台——SPEAR（Specific Peptide Enhanced Affinity Receptor）T细胞技术。这项技术通过增强T细胞对抗原的亲和力，使得T细胞能够更有效地识别并摧毁癌细胞。Afami-cel的获批是TCR-T疗法领域的重要里程碑。

滑膜肉瘤的现状与治疗前景

滑膜肉瘤是一种罕见的软组织癌症，最常见于年轻人，占所有软组织肉瘤的5%-10%。三分之一的滑膜肉瘤患者在确诊时年龄在30岁以下。转移性滑膜肉瘤患者的5年生存率约为20%。目前，手术是滑膜肉瘤的首选治疗方法，有些患者会在手术前后接受放射治疗。然而，手术和放疗并不能完全治愈滑膜肉瘤，且常伴有较高的复发率。

Tecelra的获批为这一患者群体提供了一种新的治疗选择。作为一种一次性疗法，Tecelra有望显著提高患者的生活质量，减少疾病的复发率。特别是对于那些经过多次治疗仍无显著效果的患者，Tecelra提供了新的希望。

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