6月

ANCA相关性血管炎药物Tavneos(avacopan)的临床疗效、安全性及获批情况

ANCA相关性血管炎（ANCA-associated vasculitis，AAV）是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是中性粒细胞胞浆自身抗体（ANCA）介导的小血管炎症和器官损伤。这种疾病给患者的生活带来了巨大的负担，因此寻找一种有效而安全的治疗方法对于患者来说至关重要。

ChemoCentryx生物制药公司开发的Tavneos（avacopan）作为一种口服选择性补体5a受体（C5aR）抑制剂，被用作ANCA相关性血管炎的辅助治疗。该药物的研究和临床试验已经取得了令人鼓舞的结果，给患者带来了新的希望。

Tavneos的作用机制

Tavneos的作用机制是通过阻断C5aR和过敏毒素C5a之间的相互作用，抑制C5a介导的中性粒细胞活化和迁移。C5a是补体系统中的一种活性分子，它在AAV患者中过度激活，并引发炎症反应。Tavneos的抑制作用可以减轻血管炎症和器官损伤，从而改善患者的症状和生活质量。

Tavneos的监管批准进展如下：

2020年7月，ChemoCentryx向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了Tavneos用于治疗ANCA相关性血管炎的新药申请（NDA）。该申请于2020年9月被接受审查。
2020年11月，欧洲药品管理局（EMA）接受了Tavneos的上市许可申请（MAA）。
2021年9月，Tavneos获得日本的批准，用于治疗ANCA血管炎。随后，该药物于2021年10月获得FDA的批准。
2021年11月，Tavneos收到了EMA人用医药产品委员会（CHMP）的积极意见，以在欧洲销售该药物。
此外，Tavneos还被FDA授予了治疗ANCA相关血管炎和C3肾小球病（C3G）的孤儿药指定。

这些监管批准意味着Tavneos在治疗ANCA相关性血管炎方面具备了一定的药物安全性和疗效的证据。

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Tavneos的临床试验结果显示了其在治疗ANCA相关性血管炎中的潜力。

一项重要的临床试验名为ADVOCATE，是一项双盲、主动控制的关键III期临床试验。该试验招募了330名患者，将他们随机分为两个治疗组：Tavneos组和泼尼松组。

Tavneos组的患者每天两次口服30mg Tavneos，持续52周，同时配合安慰剂使用强的松（持续20周）。泼尼松组的患者每天两次口服与Tavneos配合安慰剂，持续52周，外加泼尼松。

根据伯明翰血管炎活动评分（Birmingham Vasculitis Activity Score，BVAS），该试验评估了患者在第26周和第52周的疾病缓解情况。

结果显示，在第26周，Tavneos组有72.3%的患者实现了缓解，而泼尼松组为70.1%。在第52周，Tavneos组实现持续缓解的患者百分比（65.7%）显著高于泼尼松组（54.9%）。

在临床试验期间，Tavneos的常见不良反应包括高血压、呕吐、感觉异常、恶心、上腹痛、头晕、腹泻、头痛、皮疹和血肌酐升高。

Tavneos作为一种口服选择性C5aR抑制剂，为ANCA相关性血管炎患者提供了一种新的治疗选择。临床试验数据表明，Tavneos在缓解疾病症状和实现持续缓解方面具有显著的疗效。此外，其安全性也得到了监管机构的认可。

随着Tavneos在全球范围内的监管批准逐渐扩大，相信它将为ANCA相关性血管炎患者带来更多的希望和福音。然而，仍需进一步的长期观察和研究来全面评估Tavneos的疗效和安全性。

总而言之，Tavneos的问世为治疗ANCA相关性血管炎开辟了新的道路，为患者带来了新的曙光。我们期待着进一步的研究和发展，以提高对这种疾病的理解，并不断改善患者的生活质量。

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