口服Targretin(bexarotene)治疗皮肤T细胞淋巴瘤在香港获批

近年来，皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的治疗进展备受关注。这种罕见的恶性肿瘤主要影响皮肤，给患者带来极大的痛苦和挑战。香港近日迎来了一个新的治疗选择——口服Targretin(bexarotene)，这一消息由其研发公司Main Life宣布，引起了医学界的广泛关注。

Targretin(bexarotene)在中国的首次商业化

Targretin(bexarotene)早在2024年初就在澳门获得批准，这标志着它首次在中国市场的商业化应用。这一里程碑不仅为澳门患者带来了福音，也为香港的CTCL患者提供了新的治疗希望。Main Life公司在新闻发布中表示，Targretin(bexarotene)作为国际临床实践中的标准疗法，为香港的罕见病患者提供了重要的治疗选择。

Targretin(bexarotene)的作用机制与临床应用

Targretin(bexarotene)是一种类维生素A药物，通过选择性结合维生素A受体，抑制肿瘤生长，诱导细胞凋亡和细胞周期停滞。然而，其在CTCL管理中的具体作用机制仍未完全明了。Targretin(bexarotene)胶囊于1999年获得美国FDA的孤儿药资格认定，用于治疗已接受过治疗的CTCL患者。截至2022年12月，该药物已在全球36个国家和地区上市。国际癌症网络和欧洲癌症研究与治疗组织均将Targretin(bexarotene)推荐为CTCL的治疗选择。

临床试验与疗效

Targretin(bexarotene)在治疗CTCL方面的疗效和安全性得到了多项国际临床试验的验证。这些试验在美国、加拿大、欧洲和澳大利亚进行，共纳入了152名患者，其中包括102名对至少一种系统治疗无效的患者，以及90名晚期病患。试验结果显示，在推荐的初始剂量300 mg/m²下，62名可评估患者中，完全缓解率为1.6%，部分缓解率为30%。响应的中位持续时间尚未达到，部分患者在4周内即观察到疗效。

安全性与副作用

在临床试验中，152名CTCL患者的平均治疗持续时间为166天。常见的治疗相关不良反应包括高脂血症、高胆固醇血症、头痛、甲状腺功能减退、乏力、白细胞减少、皮疹、恶心、感染、外周水肿、腹痛和皮肤干燥等。这些不良反应在超过10%的患者中出现。Targretin(bexarotene)胶囊对已知对其或其成分有严重过敏反应的患者禁用。

患者案例与临床观察

通过两个多中心、开放标签、历史对照的临床试验，Targretin(bexarotene)在CTCL治疗中的应用获得了广泛的数据支持。这些试验不仅评估了药物的有效性，还深入分析了不同患者群体的反应，包括对早期和晚期CTCL患者的影响。在这些试验中，患者接受了多种前期治疗，包括系统治疗、放射治疗和局部治疗，显示出Targretin(bexarotene)在复杂治疗背景下的潜在优势。

Targretin(bexarotene)在香港和澳门的获批，预示着其在亚洲市场的进一步推广和应用。随着更多临床数据的积累和对药物机制的深入研究，Targretin(bexarotene)有望在CTCL治疗中发挥更大的作用。对于全球的CTCL患者而言，这一进展不仅提供了新的治疗选择，也为未来的研究和治疗带来了希望。

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