FDA授予他米巴罗汀(Tamibarotene)用于新诊断的急性髓系白血病的快速通道资格

急性髓系白血病（AML）是一种严重的血液疾病，尤其是对于年长患者而言。近年来，随着基因组学和分子生物学的进步，我们对AML的治疗有了更深入的理解，也为新疗法的开发提供了机会。在这个背景下，美国食品药品监督管理局（FDA）的快速跟踪认证对于AML患者的治疗意义重大。

他米巴罗汀(Tamibarotene)在新诊断AML中获得FDA快速跟踪认证

据Syros Pharmaceuticals发布的新闻稿称，FDA已经授予了他米巴罗汀(Tamibarotene)在新诊断急性髓系白血病（AML）患者中的快速跟踪认证，特别是对于年龄在75岁及以上、携带RARA基因过度表达的患者，而这一过度表达是通过FDA批准的测试检测出来的。

SELECT-AML-1研究结果支持他米巴罗汀(Tamibarotene)在RARA基因过度表达AML患者中的潜在益处

SELECT-AML-1试验的研究人员目前正在评估他米巴罗汀(Tamibarotene)联合Venetoclax（Venclexta）和Azacitidine作为治疗新诊断急性髓系白血病（AML）的年长患者的疗效。在先前发表的数据中，这种三联疗法在患者中产生了100%的完全缓解（CR）或CR伴不完全造血恢复（CRi）率，而仅接受Venetoclax/Azacitidine治疗的患者为70%。具体而言，基于他米巴罗汀(Tamibarotene)的联合疗法在患者中产生了78%的CR和22%的CRi。在对照组中，30%的患者达到了CR，40%的患者达到了CRi。

研究结果及安全性评估

三联疗法组的CR/CRi中位时间为21天（范围14-28天），而对照组为25天（范围17-56天）。此外，在第一个治疗周期结束时，接受他米巴罗汀(Tamibarotene)联合治疗的患者中有100%达到了CR/CRi，而对照组中有60%的患者达到了此目标。

在这一人群中加入他米巴罗汀(Tamibarotene)，作为一种口服的首创性选择性视黄酸受体α激动剂，与Venetoclax和Azacitidine联合使用通常耐受良好，研究人员未观察到新的安全信号。大多数非血液学不良事件（AEs）均为低级别且可逆转，且两个研究组之间的严重AE发生率相似。

结论

“我对SELECT-AML-1试验随机部分的初步数据感到非常鼓舞，”法国尼斯大学医院血液学主任Thomas Cluzeau博士在这些发现的新闻稿中表示，“尽管针对AML患者的治疗近年来取得了进展，但对于那些不适合或不符合现有标准治疗的患者，仍然存在着需求。目前有三分之一的患者对现有的标准治疗无法产生有效反应。我相信他米巴罗汀(Tamibarotene)可能为AML治疗带来重大进展，我期待继续在进行中的SELECT-AML-1试验中招募患者。”

随着科学技术的不断发展，对于AML等严重血液疾病的治疗方法也在不断更新。他米巴罗汀(Tamibarotene)作为一种新型疗法，其获得FDA的快速跟踪认证将为AML患者带来新的希望。尽管仍需进一步的研究和临床实践，但这一认证标志着我们在AML治疗领域的进步。期待在不久的将来，他米巴罗汀(Tamibarotene)能够成为AML治疗中的重要一环，为患者提供更有效的治疗选择，改善其生存质量。

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