FDA授予Stelfonta(Tigilanol Tiglate)治疗软组织肉瘤的孤儿药资格

软组织肉瘤是一种少见但具有挑战性的肿瘤类型，其治疗一直是医学界的重点关注。然而，对于患有软组织肉瘤的患者，迄今为止尚未有许多有效的治疗方案。因此，针对软组织肉瘤的新型治疗药物备受期待。

新希望：Tigilanol Tiglate获得FDA孤儿药品认定

美国食品药品监督管理局（FDA）近期授予了Tigilanol Tiglate在软组织肉瘤治疗中的孤儿药品认定，这为软组织肉瘤患者带来了一线希望。Tigilanol Tiglate是一种新型小分子药物，具有潜在的治疗作用，有望成为软组织肉瘤的新选择。

QBiotics Group Limited发布的消息称，Tigilanol Tiglate（商品名Stelfonta）获得了FDA孤儿药品认定，作为一种针对软组织肉瘤患者的潜在治疗方案。这一认定的获得，标志着Tigilanol Tiglate在治疗软组织肉瘤中迈出了重要的一步，为这种令人沮丧和威胁生命的疾病提供了新的治疗前景。

挑战与机遇：软组织肉瘤的治疗需求

软组织肉瘤是一组罕见的肿瘤类型，包括80多个亚型，影响着成人和儿童。然而，由于其复杂性和罕见性，软组织肉瘤的治疗一直是一个挑战。目前，晚期软组织肉瘤患者的预后仍然不容乐观，急需新的治疗方法来提高生存率和生活质量。

据报道，2021年全球新增软组织肉瘤病例为124,573例，年发病率增长率为0.54%。预计到2024年，将有大约13,590例新的软组织肉瘤病例出现。这表明软组织肉瘤的患病率仍在增加，治疗需求迫切。

试验进展：QB46C-H07临床试验的展望

为了满足这一未被满足的治疗需求，Tigilanol Tiglate目前正在进行QB46C-H07临床试验（NCT05755113）。该试验旨在评估Tigilanol Tiglate对晚期和/或转移性软组织肉瘤患者的治疗效果。这是一项开放标签、单臂研究，旨在招募约10名具有肢体和体壁软组织肉瘤的成年患者，其ECOG表现状态为2或以下，预计寿命超过12周。

参与者将接受固定剂量的Tigilanol Tiglate（每28天一次），最多可接受5次治疗。对于符合手术条件的患者，将接受一次Tigilanol Tiglate的局部注射治疗。治疗后28天可安排手术，并且如果治疗后出现完全缓解，患者将被监测是否复发。

临床结果：先前研究的启示

此前，Tigilanol Tiglate曾在一项澳大利亚的一期临床研究中进行评估。该研究招募了22名患有可达的皮肤、皮下或淋巴结肿瘤且对常规治疗无效的患者。研究结果显示，Tigilanol Tiglate在一定剂量下表现出了一定的治疗效果，部分患者出现了肿瘤的缓解，且大多数不良反应为轻度至中度。

结语

软组织肉瘤的治疗一直是医学界的挑战之一，但随着Tigilanol Tiglate等新型药物的出现，我们有望在未来改善患者的生存率和生活质量。Tigilanol Tiglate的获得FDA孤儿药品认定，为软组织肉瘤患者带来了新的治疗前景，也为医学科研人员提供了更多的研究机会。我们期待着更多临床试验的进展，以验证Tigilanol Tiglate在软组织肉瘤治疗中的有效性和安全性，为患者带来更多福音。

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