试验数据显示Sparsentan(FILSPARI)在IgA肾病中的长期疗效

IgA肾病，又称伯杰氏病，是一种少见但进行性恶化的肾脏疾病，其特征是免疫球蛋白A（IgA）在肾脏积聚，破坏正常的滤过机制，导致血尿、蛋白尿和肾功能逐渐丧失。近期，Travere Therapeutics制药公司宣布了一项关键性的临床研究，该研究证实了Sparsentan（商品名FILSPARI）在IgA肾病患者中的长期疗效，为该疾病的治疗带来了新的希望。

IgA肾病的挑战： IgA肾病是一种不断恶化的疾病，其治疗一直以来都是一项挑战。疾病的特点是免疫球蛋白A在肾脏中的沉积，破坏正常的肾功能。患者通常会经历血尿、蛋白尿、肿胀和高血压等严重症状，最终导致肾功能的衰竭。传统的治疗方法主要是免疫抑制剂，然而，这些治疗方法可能会伴随着严重的副作用，而且并不总是有效。

Sparsentan的突破： Travere Therapeutics的Sparsentan，也称为FILSPARI，是一种内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂，作为每日一次口服给药。这个药物瞄准了IgA肾病疾病进展中的两个关键途径，内皮素-1和血管紧张素II，因此具有巨大的潜力。最重要的是，它是第一个也是唯一一个被FDA批准用于IgA肾病治疗的非免疫抑制疗法。

2年数据的重要性： 去年，FDA已加速批准Sparsentan降低IgA肾病成人患者的蛋白尿，特别是那些有快速疾病进展风险的患者。这一批准是基于3期PROTECT研究的初步数据。然而，长期疗效的证实需要更多的时间，因此，PROTECT研究的2年验证数据对于确定Sparsentan在IgA肾病治疗中的地位至关重要。

PROTECT研究的结果： PROTECT研究的结果非常令人鼓舞。研究参与者被随机分为两组，一组接受Sparsentan治疗，另一组接受厄贝沙坦治疗，持续了110周。结果显示，与厄贝沙坦相比，Sparsentan治疗组在肾功能保护方面表现出了显著优势。具体来说，Sparsentan治疗组的eGFR（估算肾小球滤过率）总斜率每年下降1.0 mL/min/1.73m²，而厄贝沙坦治疗组为1.1 mL/min/1.73m²。此外，Sparsentan治疗还显著减少了蛋白尿，蛋白尿平均降低了42.8%，而厄贝沙坦治疗组仅为4.4%。

安全性和耐受性： 除了疗效上的显著差异，Sparsentan在临床试验中表现出了良好的安全性和耐受性，与厄贝沙坦相媲美。这意味着患者可以获得长期的疾病管理，而无需担心严重的不良反应。

Travere Therapeutics公司将继续对PROTECT研究数据进行全面评估，并与研究调查人员合作，以在医学会议和同行评审出版物上发布研究结果。这些积极的数据将有助于Sparsentan在欧盟的监管审查，并为患有IgA肾病的患者提供更多治疗选择。目前，该公司计划与监管机构合作，预计于2024年1月提交Sparsentan的补充新药申请（sNDA），以争取在美国获得全面批准。

总体来看，IgA肾病一直是一种治疗难度极大的疾病，但Sparsentan的出现为患者带来了新的曙光。PROTECT研究的2年验证数据证实了Sparsentan在肾功能保护和蛋白尿降低方面的显著疗效，为这种罕见疾病的治疗打开了新的大门。随着未来的研究和监管审查，我们有望看到更多关于Sparsentan的积极消息，为患有IgA肾病的患者带来更多治疗选择和希望。这一突破将不仅影响患者的生活质量，还将改变医学界对于罕见疾病治疗的认知。

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