Sotatercept降低晚期肺动脉高压患者病发及死亡风险

肺动脉高压（PAH）是一种严重的慢性疾病，主要特征为肺部小动脉持续收缩和重塑，导致右心衰竭甚至死亡。尽管目前已有多种药物能够改善症状并延缓疾病进程，但高危患者的治疗选择仍然有限。近期，Merck公司公布了关于Sotatercept-csrk 在ZENITH研究中的最新结果，为肺动脉高压的治疗带来了新的进展。

ZENITH研究概况

ZENITH研究是一项全球多中心、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估Sotatercept-csrk联合现有标准治疗对肺动脉高压患者的疗效。试验招募了172名符合世界卫生组织（WHO）III或IV级功能分级的高危PAH患者，这些患者的早期和长期风险评分均较高，病情严重。参与者被随机分为两组，分别接受Sotatercept-csrk或安慰剂注射，每21天一次，同时继续接受背景治疗。

主要及次要终点

研究的主要终点是首次确诊的发病或死亡事件，包括任何原因的死亡、肺移植或因PAH恶化而住院超过24小时的情况。次要终点则包括总体生存率、无移植生存率以及其他临床指标的变化。

主要终点的显著改善

ZENITH研究的中期分析显示，接受Sotatercept-csrk治疗的患者在首次发病或死亡事件的风险上显著降低，与安慰剂组相比，具有统计学意义和临床意义的疗效差异。基于这一结果，独立数据监测委员会建议提前终止研究，让所有参与者加入开放标签的长期扩展研究以接受Sotatercept-csrk治疗。

安全性及耐受性

从不良事件和严重不良事件的报告来看，Sotatercept-csrk组与安慰剂组的情况相似，显示出较好的安全性和耐受性。这一结果为其未来的广泛应用奠定了基础。

Sotatercept-csrk的作用机制及早期研究成果

Sotatercept-csrk是一种重组活化素受体IIA-Fc融合蛋白，通过结合活化素A和其他TGF-β超家族配体来调节血管增殖。其独特的机制能够平衡促增殖和抗增殖信号，抑制血管重塑，从而改善肺动脉高压患者的症状。

在此前的STELLAR研究中，Sotatercept-csrk就已展现了令人瞩目的效果：在治疗24周后，患者的6分钟步行距离显著延长，与安慰剂组相比，死亡率和非致命临床恶化事件的发生率也有所下降。这些数据直接促成了该药物在美国的首次获批。

对全球肺动脉高压治疗的推动

目前，Sotatercept-csrk已在美国及其他36个国家获批，适用于PAH患者的治疗。ZENITH研究的成功进一步巩固了其在国际市场中的地位。特别是对日本患者进行的开放标签研究，为其在亚洲地区的审批提供了更多支持。

首创性和里程碑意义

ZENITH研究因其强大的疗效数据成为PAH领域首个因中期分析提前终止的试验，具有里程碑意义。这不仅凸显了Sotatercept-csrk的治疗潜力，也为未来的药物开发和研究设计提供了新思路。

密歇根大学肺高压项目主任Valerie McLaughlin博士表示，ZENITH研究的中期分析结果让人振奋。她认为，这一研究首次在肺动脉高压领域实现了通过中期分析提前终止试验的突破，显示出Sotatercept-csrk的卓越疗效及其可能改变PAH治疗现状的潜力。

肺动脉高压作为一种严重影响患者生活质量和预期寿命的疾病，仍然需要不断探索新的治疗手段。ZENITH研究的成功为Sotatercept-csrk的广泛应用铺平了道路，也为肺动脉高压患者带来了更大的希望。在未来的临床实践中，这一药物有望成为高危PAH患者治疗方案中的重要组成部分，帮助更多患者延长生命、改善生活质量。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。