FDA授予Soquelitinib治疗T细胞淋巴瘤的孤儿药资格

淋巴瘤是一种涉及淋巴系统的癌症，其中T细胞淋巴瘤是其中一种类型。针对T细胞淋巴瘤的治疗一直是医学界关注的焦点之一，然而，目前尚未有许多有效的治疗方法。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了Soquelitinib（前身为CPI-818）孤儿药物认定，将其作为潜在的T细胞淋巴瘤治疗选项。这一消息由Corvus Pharmaceuticals, Inc.宣布。

Soquelitinib的作用机制与临床研究

Soquelitinib是一种口服的、研究中的小分子药物，旨在选择性抑制在T细胞中表达的白细胞介素-2诱导性T细胞激酶（ITK）。ITK在T细胞和自然杀伤细胞免疫功能中发挥作用。

一项在2022年ASH年会上展示的1/1b期试验（NCT03952078）的中期数据显示，Soquelitinib在患有晚期、难治性T细胞淋巴瘤的患者中显示出肿瘤反应。在11名患有难治性T细胞恶性肿瘤的患者中，以每天两次200毫克的剂量使用Soquelitinib，取得了1例完全缓解（CR）、1例淋巴结CR和2例部分缓解。Soquelitinib在每天两次最高达600毫克的剂量下耐受良好，未观察到剂量限制性毒性。

据此前FDA和Corvus Pharmaceuticals, Inc.的一次研究结束/第3期前会议确认，计划于2024年第二季度开始在复发性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）中进行ITK抑制剂的3期临床试验。

Soquelitinib的潜在机制与研究结果

Richard A. Miller，MD，Corvus公司的联合创始人、总裁兼首席执行官在新闻发布中表示：“外周T细胞淋巴瘤是一种侵袭性的非霍奇金淋巴瘤亚型，通常预后不佳。”“对于这些患者，新疗法的需求很大，因为现有药物的疗效有限且与重大毒副作用相关。”

Soquelitinib的机制研究表明，它有可能调节正常T辅助细胞分化。通过促进生成细胞毒杀伤T细胞和抑制癌细胞存活的细胞因子，Soquelitinib可能增强抗肿瘤免疫活性。此外，Soquelitinib还被证明可以预防T细胞枯竭，这是许多免疫疗法和CAR-T细胞疗法目前的局限性。

临床试验设计与期望

计划进行的Soquelitinib第3期试验旨在招募150名复发性PTCL患者，且之前最多接受过3种治疗方案。患者将被随机分配1:1，接受Soquelitinib（200毫克剂量）或标准化疗。

该研究的主要终点将是无进展生存期，关键次要终点将包括客观反应率和总生存期。

在新闻发布中，Miller补充道：“目前没有FDA批准的治疗剂可用于复发性PTCL。”“孤儿药物认定是Soquelitinib发展中的重要里程碑，强调了T细胞淋巴瘤患者的未满足需求。”

总的来说，Soquelitinib作为一种潜在的T细胞淋巴瘤治疗药物，展示了其在临床试验中的潜力。FDA的孤儿药物认定为Soquelitinib的开发和进一步研究提供了有力的支持。随着进一步的临床试验和研究，我们希望Soquelitinib能为T细胞淋巴瘤患者带来新的治疗选择，改善他们的预后和生活质量。

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