8月

Soliris在日本获批用于六岁及以上患有难治性全身性重症肌无力(gMG)

英国制药公司AstraZeneca的Soliris（eculizumab）近日获得了日本卫生劳动省（MHLW）的批准，用于治疗六岁及以上患有难治性全身性重症肌无力（gMG）的患者。这是Soliris在日本首次获得批准，也是目前唯一一种针对日本儿童和青少年gMG患者的目标治疗药物。

Soliris成为日本儿童gMG患者的首个批准靶向治疗药物

Soliris是由Alexion Pharmaceuticals开发的，该公司于2021年被AstraZeneca收购，从而扩大了其罕见病领域的产品线。最近，AstraZeneca还收购了Pfizer的早期罕见病基因治疗组合。

Soliris此前已在美国和欧盟获得批准，用于治疗小儿和成人的夜间阵发性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），并在欧盟、美国、中国和日本的一些成年gMG患者中使用。Soliris通常被列为世界上最昂贵的药物之一。

gMG是一种罕见的、慢性的、进展性的自身免疫性疾病，会导致肌肉无力和疲劳。其症状包括语言不清、视力模糊和呼吸困难。根据美国国家罕见病组织（NORD）的数据，美国的重症肌无力患病率约为每10万人口14至40人。

Soliris通过靶向C5补体蛋白来抑制补体级联反应，从而调节患者的免疫系统。它仅适用于那些对高剂量静脉免疫球蛋白（IVIG）治疗或血浆置换（PLEX）无反应的具有抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体的难治性全身性重症肌无力患者。

Soliris在日本的最新批准是基于开放标签的三期临床试验（NCT03759366）数据，该数据显示与基线相比，在26周时医生报告的肌无力严重程度量表（QMG）有所改善。

试验期间观察到的大部分不良事件都是轻度到中度的。报告了六起严重的不良反应，但试验期间未记录到脑膜炎球菌感染，而Soliris在这方面有一个警示标签。

目前正在进行Soliris在儿童gMG患者中的开放标签延伸试验。AstraZeneca计划在其他国家，包括美国，申请扩大Soliris的适应症，以包括儿童难治性全身性重症肌无力患者。这一批准为日本的儿童和青少年gMG患者提供了新的治疗选择，为罕见病领域的研究和发展带来了希望。

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