7月

FDA授予SLS009儿童急性髓细胞性白血病罕见儿科疾病认定

近年来，SLS009在治疗儿童急性髓细胞性白血病（AML）方面取得了显著进展。美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予SLS009罕见儿科疾病认定（RPDD），这是对这一潜在革命性治疗方法的高度认可。SLS009不仅仅是一种新的药物，它代表了治疗儿童AML的新希望。

SLS009，也曾称为GFH009，是一种高度选择性的CDK9抑制剂。此前，FDA已经授予其孤儿药和快速通道认定，用于治疗这一适应症。作为一种潜在的首创和最佳的CDK9抑制剂，SLS009在治疗儿童AML方面显示出极大的潜力。

SELLAS公司的总裁兼首席执行官Angelos Stergiou博士表示：“继上月在治疗儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）方面获得首次RPDD后，获得第二次RPDD是对SLS009具有变革性治疗潜力的进一步认可，表明它有望改善包括儿童在内的AML患者的生活。”

2024年3月，SLS009在与阿扎胞苷和venetoclax （Venclexta）联合使用的1/2期临床试验（NCT04588922）的2a阶段中取得了积极的初步结果。在数据截止日期时，复发/难治性AML患者在30 mg剂量下的总体反应率（ORR）为50%，超出了预定的20%目标。

该试验为开放标签、单臂、多中心研究，主要评估SLS009联合阿扎胞苷和venetoclax 在复发/难治性AML患者中的安全性和耐受性，包括剂量限制毒性（DLTs）和所有不良反应的严重程度。次要终点包括药代动力学、完全反应（CR）、反应持续时间、无进展生存期和总生存期（OS）。

在45 mg剂量组中，ORR为10%；在60 mg每周一次的剂量组中，ORR为20%。研究确定45 mg剂量低于推荐的2期剂量。中位OS在任何剂量水平上均未达到，目标中位OS超过3个月。数据显示，在所有剂量水平上，约67%的患者骨髓中白血病细胞减少至少50%。

SLS009在所有剂量水平上都表现出良好的安全性。没有观察到任何剂量限制性毒性，也没有报告与治疗相关的3级或以上毒性。研究的第一名完全反应的患者在入组9个月后仍未出现白血病复发，这显示了SLS009的强大抗白血病活性。

Stergiou补充道：“这一认定强化了我们致力于解决包括有治疗抵抗突变的AML儿童在内的急需患者需求的决心，强调了SLS009为他们提供专业护理和支持的承诺，特别是考虑到罕见儿科疾病的治疗选择有限。我们期待着继续推进SLS009的发展，并在我们的2期临床试验中招募AML儿童患者。”

与其他CDK9抑制剂相比，SLS009具有更低的毒性和更高的效力。在AML患者中，数据显示SLS009在具有不良预后因素（如ASXL1突变）的患者中显示出较高的反应率。

在2024年6月，FDA再次授予SLS009用于治疗儿童ALL的RPDD。这一系列认定包括2023年10月用于治疗复发/难治性AML的孤儿药认定和2024年1月的快速通道认定。此外，2023年10月，SLS009还获得了用于治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤的FDA快速通道认定。

如果未来FDA批准SLS009用于治疗儿童AML的新药申请，SELLAS公司可能会获得优先审查券，这可以用于未来申请的优先审查或转售给其他申请方。这为SLS009的未来发展和市场前景提供了重要保障。

SLS009作为一种潜在的首创CDK9抑制剂，在治疗儿童AML方面展现了巨大的潜力。通过多个临床试验的积极结果和FDA的多项认定，SLS009为这一罕见且致命的疾病提供了新的治疗希望。未来，随着更多研究的推进和潜在的FDA批准，SLS009有望成为改善儿童AML患者生活质量的重要药物。

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