SGX945(dusquetide)在白塞病口腔病变治疗中获FDA快速通道认定
2024年1月8日，美国晚期生物制药公司Soligenix宣布其用于治疗白塞病口腔损伤的SGX945（dusquetide）开发项目获得美国食品和药物管理局（FDA）颁发的“快速通道”认定。这一认定标志着SGX945在解决白塞病等罕见疾病中的重要地位，为该药物的研发和审批提供了加速通道。
目录
快速通道认定的意义
快速通道是FDA专为治疗严重或生命威胁性疾病的药物保留的认定，它表明该药物具有解决该疾病未满足医疗需求的潜力。该认定旨在促进新药和生物制品的开发，并加速其审查过程。Soligenix有资格根据需要逐步提交SGX945的新药申请（NDA），允许FDA在接收完整提交前审查NDA的各个部分。此外，快速通道开发项目的NDA通常有资格获得优先审查，审查时间大约为六个月。
公司首席执行官的声明
Soligenix首席执行官Christopher J. Schaber博士表示：“我们非常高兴看到SGX945在白塞病中获得FDA的快速通道认定。正如认定所证实的那样，我们先前在化疗和放疗引起的口腔黏膜炎中使用dusquetide的研究清楚地验证了其在由此引起的阿弗索溃疡中的生物活性。白塞病是一种未满足的医疗需求，其潜在血管炎症导致黏膜和皮肤溃疡，美国有多达18,000人，全球多达一百万人患有这种不可治愈的疾病。鉴于我们在口腔黏膜炎中阿弗索溃疡的有望结果，我们期望dusquetide将在帮助患有这种难以治疗和慢性疾病的未被满足的患者中发挥作用，并期待在2024年启动第二阶段临床研究。”
Dusquetide的介绍
机制与作用
Dusquetide是SGX945（白塞病）和SGX942（口腔黏膜炎）中的活性成分，是一类新型的短合成肽，称为固有防御调节剂（IDR）。它具有一种新颖的作用机制，能够调节机体对损伤和感染的反应，促使产生抗炎、抗感染和组织愈合的反应。IDR没有直接的抗生素活性，但通过调节宿主的固有免疫系统反应，增加了对广泛范围的革兰阴性和革兰阳性细菌病原体引起的感染的存活能力。它还加速了在受到多种因素（包括细菌病原体、创伤和化疗/放疗）影响后组织损伤的恢复。在多个动物疾病模型中，包括黏膜炎、结肠炎、巨噬细胞活化综合症（MAS）以及细菌感染等，都已经展示了Dusquetide的临床疗效和安全性。此外，在多个体外和体内异种移植研究中，还展示了其潜在的抗肿瘤活性。
临床研究和知识产权
Dusquetide在84名健康志愿者中的I期临床研究中表现出良好的安全性和耐受性。在SGX942中进行的II和III期临床研究中，涉及350多名因头颈癌化疗放疗引起的口腔黏膜炎患者，展示了积极的疗效结果，包括潜在的长期附加益处。Soligenix在IDR技术平台方面拥有强大的知识产权地位，包括dusquetide及其相关类似物的组成。Dusquetide是根据加拿大英属哥伦比亚大学的B. Brett Finlay博士和Robert Hancock博士的发现开发的。
关于白塞病
白塞病通常被称为血管炎症性疾病，通常在年轻成年人首次被诊断，其影响和严重程度会随时间而变化。其主要症状通常包括口腔溃疡（约95%的患者）、皮肤疹和损伤（约50%的患者）、生殖器溃疡（约50%的患者）、腿部溃疡（约40%的患者）和眼部炎症（约15%的患者）。这是一种疼痛的疾病，直接影响患者的生活质量和参与生活活动的能力，包括工作。
白塞病被认为是一种自身免疫疾病，具有遗传和环境因素。它在“丝绸之路”沿线地区最为常见，包括中东和东亚，如土耳其、伊朗、日本和中国。在美国有大约18,000例已知的白塞病病例，欧洲有80,000例，全球有多达1,000,000人患有白塞病。
白塞病目前没有治愈方法，治疗主要是为了缓解症状。治疗可能包括维持疗法和专门应对急性发作的药物（如口腔溃疡、生殖器溃疡和腿部溃疡）。激素通常局部应用于溃疡，并作为眼药水使用，也可能全身使用以减轻炎症。尽管使用频繁，但其长期疗效有限，并随更长时间的使用而产生显著的副作用。生殖器溃疡通常伴有明显的生殖器瘢痕，而腿部溃疡可能导致静脉血栓后综合症。白塞病急性发作的其他治疗方法包括使用药物抑制免疫系统（如环孢素或环磷酰胺）。这些药物带有较高的感染风险，可能导致肝脏和肾脏问题、血细胞减少和高血压。最后，还使用抗炎药物，包括抗TNF药物。白塞病唯一批准的药物是apremilast，用作维持治疗以预防口腔溃疡的形成。不幸的是，apremilast与高昂的费用和副作用（包括腹泻、恶心、上呼吸道感染和头痛）相关联。
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