FDA接受Sebetralstat用于口服按需治疗遗传性血管性水肿的新药申请

在治疗罕见病的道路上，Sebetralstat正成为一项重要的突破。KalVista制药公司近期宣布，其口服按需治疗药物Sebetralstat的新药申请（NDA）已被美国食品药品监督管理局（FDA）接受，目标是用于治疗12岁及以上患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。如果获批，它将成为全球首个用于按需治疗HAE的口服药物。

HAE是一种由基因突变引起的罕见病，患者由于体内C1酯酶抑制剂（C1INH）蛋白的缺乏或功能异常，导致血管系统异常活跃，进而引发身体不同部位的严重肿胀，常见部位包括喉咙、胃部和四肢。此类发作会造成极大痛苦，严重时甚至危及生命。尽管目前市面上已有几种按需治疗选择，但它们通常需要静脉或皮下注射，而Sebetralstat的口服疗法有望大大提升患者的治疗体验。

口服治疗的优势与突破

Sebetralstat的研发代表着HAE治疗的一个全新方向。相比传统的注射疗法，口服药物具有更方便、更少侵入性的优势。作为一种血浆激肽释放酶抑制剂，Sebetralstat能够阻断激肽系统的过度激活，从而有效遏制HAE发作。它不仅作用机制明确，且极具临床价值，标志着口服药物在罕见病治疗中的突破。

2024年8月，Sebetralstat已获得欧洲药品管理局（EMA）的上市许可申请（MAA）验证，预计将在2025年上半年向英国、日本等国家申请批准。FDA也已将处方药使用者费用法案（PDUFA）的目标审查日期定为2025年6月17日，这意味着在未来几年内，Sebetralstat有望成为HAE患者的全新选择。

临床数据支持：KONFIDENT试验的成功

Sebetralstat的成功并非空穴来风。其新药申请的核心依据是KONFIDENT 3期临床试验的数据。这是一项双盲、随机、事件驱动的研究，旨在评估Sebetralstat对HAE发作的按需治疗效果。参与试验的136名患者分为不同组，接受了300mg或600mg的Sebetralstat治疗，结果显示，与安慰剂相比，患者的症状显著更快地得到缓解。

研究表明，接受300mg Sebetralstat治疗的患者，症状开始缓解的中位时间为1.61小时，而600mg组则为1.79小时，相比之下，安慰剂组的症状缓解时间长达6.72小时。这意味着Sebetralstat不仅能显著缩短发作期间的痛苦，还为患者提供了更及时的救治机会。更为重要的是，患者对该药物的耐受性良好，安全性与安慰剂相当，为其广泛应用打下了坚实基础。

持续疗效与长期安全性：KONFIDENT-S扩展研究

为了进一步验证Sebetralstat的长期疗效，KalVista还进行了为期两年的KONFIDENT-S开放标签扩展试验。该试验中，共有112名参与者经历了649次HAE发作，平均症状缓解时间为1.8小时，进一步验证了其按需治疗的有效性。

特别是在喉部发作的患者中，症状缓解的中位时间仅为1.3小时，展示了Sebetralstat对危及生命的喉部发作的迅速控制能力。这对于HAE患者，尤其是面临喉部发作风险的患者而言，具有非凡意义。快速的症状控制不仅减少了患者的痛苦，还能有效降低因延迟治疗导致的致命风险。

新剂型与儿科适应症的扩展

KalVista制药公司并未止步于现有的Sebetralstat剂型。公司计划在2026年提交口腔崩解片（ODT）配方的补充新药申请（sNDA）。这种新的配方将为患者提供更为便捷的用药方式，尤其适合需要快速反应和易于吞咽的患者群体。

此外，针对2-11岁儿童的KONFIDENT-KID临床试验也于今年6月提前启动，并已开始患者给药。这项研究旨在评估Sebetralstat在儿科人群中的安全性和有效性。未来的临床数据将为更多年龄段的HAE患者提供口服按需治疗的可能性，进一步扩大其适应症范围。

Sebetralstat的出现为全球HAE患者带来了新的希望。口服药物的便捷性和高效性将大大提升患者的生活质量，同时减少了目前注射疗法带来的不便和潜在的副作用。KalVista不仅在美国市场积极推动，还计划在全球范围内推广这一革命性疗法，预计未来几年将向更多国家申请批准。

随着FDA的审查临近，KalVista正全力推进Sebetralstat的上市进程。如果成功获批，Sebetralstat将成为全球首个口服按需治疗HAE发作的药物。这一创新将不仅仅是HAE治疗史上的里程碑，也将为更多罕见病治疗方案的研发提供新的思路。

在HAE治疗领域，Sebetralstat无疑将扮演至关重要的角色，其口服按需疗法的优势和广泛的适应人群将改变患者的治疗体验，成为未来罕见病治疗的典范。

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